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20年來首個膽管炎新藥3期臨床圓滿收官

2016-08-22 來源:健客網社區(qū)  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:InterceptPharmaceuticals公司成立于2002年,專注于開發(fā)和市場化慢性肝臟疾病的創(chuàng)新療法。該公司的先導候選藥物ocaliva是一種法尼酯X受體(FXR)激動劑。核受體FXR表達于肝臟和小腸中,是膽汁酸、炎癥、纖維化、代謝通路中的關鍵調節(jié)因子。

  近日,生物制藥公司InterceptPharmaceuticals宣布,其今年獲加速批準的新藥ocaliva(obeticholicacid,奧貝膽酸)在治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(primarybiliarycholangitis)。

  原發(fā)性膽汁性膽管炎是一種罕見的自身免疫性膽汁淤積疾病,其病因主要在于將膽汁運出肝臟的膽管遭到自身免疫系統(tǒng)的破壞,導致膽汁淤積,使得患者有危及生命的并發(fā)癥風險。該病主要影響婦女,在40歲以上女性群體中的發(fā)病率約為千分之一。如果不及時治療,原發(fā)性膽汁性膽管炎患者的生存期比一般人群顯著降低。此外,原發(fā)性膽汁性膽管炎也是導致女性肝臟移植的主要原因之一。

  InterceptPharmaceuticals公司成立于2002年,專注于開發(fā)和市場化慢性肝臟疾病的創(chuàng)新療法。該公司的先導候選藥物ocaliva是一種法尼酯X受體(FXR)激動劑。核受體FXR表達于肝臟和小腸中,是膽汁酸、炎癥、纖維化、代謝通路中的關鍵調節(jié)因子。當ocaliva與FXR結合,可增加來自肝臟的膽汁流量和抑制肝臟中膽汁酸的生產,從而減少肝臟在膽汁酸毒性水平環(huán)境中的暴露。目前,Ocaliva正被開發(fā)用于治療非酒精性脂肪性肝炎、原發(fā)性硬化性膽管炎和膽道閉鎖等肝臟和腸道疾病。

  在上述3期POISE臨床試驗中,Ocaliva的安全性和療效在216例患者的臨床研究中得到了體現(xiàn)。這些患者對目前的標準治療方案熊去氧膽酸(ursodeoxycholicacid,UDCA)反應不足。一年后,經ocaliva治療的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者體內堿性磷酸酶水平顯著降低,達到了主要終點。

  2016年5月,F(xiàn)DA宣布加速批準了ocaliva與UDCA結合治療那些單獨使用UDCA治療無效的原發(fā)性膽汁性膽管炎患者,或作為單藥療法用于對UDCA不耐受的原發(fā)性膽汁性膽管炎成人患者。此次批準,使得ocaliva成為近20年來獲批治療發(fā)性膽汁性膽管炎的首個新藥。

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