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罕見(jiàn)病藥物支出提高 但孤兒藥市場(chǎng)占比仍很小

2017-11-08 來(lái)源:醫(yī)藥地理  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:不可否認(rèn)的是,孤兒藥的價(jià)格層級(jí)還很高,但是QuintilesIMS所搜集分析的數(shù)據(jù)顯示,極其昂貴的孤兒藥物并不能代表大多數(shù)的孤兒藥藥物情況。

  近日,QuintilesIMS發(fā)布了一項(xiàng)關(guān)于孤兒藥的研究報(bào)告,報(bào)告顯示:在2016年,美國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)中獲批藥物用于罕見(jiàn)疾病治療適應(yīng)癥方向的使用支出為360億美元,已經(jīng)是2000年相應(yīng)藥物支出的7倍之多,但是該數(shù)字仍然只占全部藥物使用支出很小的一部分。雖然美國(guó)近5年獲批治療罕見(jiàn)病的藥物呈顯著增長(zhǎng)態(tài)勢(shì),但是孤兒藥藥物只占全部美國(guó)醫(yī)藥市場(chǎng)的8%。

  近年來(lái),無(wú)論是制藥公司還是生物科技公司都將很大的投入放在了開(kāi)發(fā)孤兒藥的方向,這種投入熱度一方面來(lái)自于罕見(jiàn)藥未來(lái)具有更高的定價(jià)優(yōu)勢(shì),另一方面則是孤兒藥物具有更高的市場(chǎng)壟斷地位。

  1983年,美國(guó)通過(guò)了《孤兒藥法案》,這一法案的通過(guò)意味著制藥公司將會(huì)對(duì)缺醫(yī)少藥嚴(yán)重罕見(jiàn)疾病藥物的開(kāi)發(fā)變得更有動(dòng)力。

  孤兒藥資格的授予后,被授予藥物將會(huì)得到相應(yīng)的監(jiān)管激勵(lì)措施,包括更久的市場(chǎng)獨(dú)占期,這意味著藥物開(kāi)發(fā)者如果成功將罕見(jiàn)藥物推向市場(chǎng),將可以得到更豐厚的回報(bào)。同時(shí),由于絕大多數(shù)罕見(jiàn)疾病目前缺少相關(guān)有效療法,擁有孤兒藥物的藥廠會(huì)有更高的定價(jià)權(quán)力,藥物付款人同時(shí)也會(huì)對(duì)孤兒藥有一個(gè)更為清晰的價(jià)值定位。

  自從《孤兒藥法案》通過(guò)以來(lái),美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了449款擁有罕見(jiàn)疾病適應(yīng)癥的不同的藥物,其中有超過(guò)130多款藥物是近5年才獲得批準(zhǔn),這也說(shuō)明了醫(yī)藥行業(yè)中孤兒藥地位的提升。

  孤兒藥支出的升高情況并不能與獲批藥物的數(shù)量相匹配,根據(jù)QuintilesIMS,自從1993年,全美所有藥物罕見(jiàn)疾病適應(yīng)癥方向的藥物支出在全部醫(yī)藥份額中的占比從3%僅提高到了8%。

  雖然有不少孤兒藥的定價(jià)動(dòng)不動(dòng)就幾十萬(wàn)美元,但是QuintilesIMS報(bào)告稱(chēng),孤兒藥的年使用平均支出為3.2萬(wàn)美元。對(duì)于使用最為廣泛的前10名藥物中,以羅氏制藥的Gazyva(obinutuzumab)為例,年費(fèi)用已降至到了1.5萬(wàn)美元。

  不可否認(rèn)的是,孤兒藥的價(jià)格層級(jí)還很高,但是QuintilesIMS所搜集分析的數(shù)據(jù)顯示,極其昂貴的孤兒藥物并不能代表大多數(shù)的孤兒藥藥物情況。

  QuintilesIMS還對(duì)只獲得罕見(jiàn)疾病適應(yīng)癥的藥物同既有罕見(jiàn)病適應(yīng)癥又有非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的藥物進(jìn)行了跟蹤分析,其中后者相關(guān)藥物共有98個(gè)。在這些將近100個(gè)藥物中,有54個(gè)藥物是在率先獲得非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥之后才相繼獲得了罕見(jiàn)病的治療應(yīng)用批準(zhǔn),這一統(tǒng)計(jì)數(shù)字則反映了制藥公司正逐漸利用之后罕見(jiàn)病治療的獲批延長(zhǎng)該藥物的行政保護(hù)的趨勢(shì)。艾伯維制藥的修美樂(lè)(阿達(dá)木單抗)就是最好的應(yīng)用案例,該藥物先是獲得了五種非罕見(jiàn)疾病治療的應(yīng)用批準(zhǔn),之后才獲得了若干個(gè)罕見(jiàn)疾病的適應(yīng)癥批準(zhǔn)(包括化膿性汗腺炎、小兒克勞恩?。?/p>

  QuintilesIMS報(bào)告還顯示,對(duì)于那些既有罕見(jiàn)病適應(yīng)癥又有非罕見(jiàn)病適應(yīng)癥的批準(zhǔn)藥物,非罕見(jiàn)病治療的應(yīng)用通常才是該款藥物最常用及最主要的收入來(lái)源。

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