美國(guó)國(guó)家科學(xué)院和美國(guó)國(guó)家醫(yī)學(xué)院（NationalAcademiesofScienceandMedicine，NASEM）在2017年2月14日發(fā)布的一份報(bào)告[1]探究了能夠改變生物體基因組的新技術(shù)的影響。

　　盡管幾十年來(lái)，科學(xué)家們能夠編輯基因，但是相比以前，新的基因組編輯技術(shù)更加高效、更加精準(zhǔn)和更加低廉。作為其中的一種新技術(shù)，CRISPR-Cas9能夠允許人們開(kāi)展新的應(yīng)用，包括對(duì)病毒、細(xì)菌、動(dòng)物、植物和人類(lèi)進(jìn)行編輯。

　　比如，科學(xué)家們能夠培育抗害蟲(chóng)的植物[2]。他們能夠修飾動(dòng)物、細(xì)菌和病毒[3]的基因組來(lái)協(xié)助抵抗疾病和瘟疫。

　　幾乎任何想要修飾基因組的人能夠潛在地使用CRISPR基因組編輯技術(shù)[4]。這一點(diǎn)，以及能夠出于有益目的或有害目的使用CRISPR的事實(shí)，不禁讓人擔(dān)憂它可能變成一種大規(guī)模殺傷性武器[5]。

　　CRISPR也能夠被用來(lái)修飾人基因組?？茖W(xué)家們正在解決的一個(gè)重大問(wèn)題是這些技術(shù)是否應(yīng)當(dāng)被用來(lái)修飾人生殖細(xì)胞。這些細(xì)胞產(chǎn)生的變化會(huì)從一代遺傳給下一代，因而被稱作生殖系修飾（germlinemodification）。

　　一些利用這些技術(shù)開(kāi)展研究的科學(xué)家呼吁暫停能夠?qū)е律诚敌揎椀幕蚓庉媅6]。其他人認(rèn)為需要謹(jǐn)慎地使用這些技術(shù)[7]。

　　這份NASEM報(bào)告并不支持暫停這種基因編輯技術(shù)。但是它建議在授權(quán)這種應(yīng)用之前，應(yīng)當(dāng)滿足至少10個(gè)嚴(yán)格的條件。這份報(bào)告也聲稱，在進(jìn)行人生殖系修飾之前，還需開(kāi)展更多的討論（在廣泛的公眾參與下）。

　　我在杜克大學(xué)科學(xué)與社會(huì)計(jì)劃上討論了CRISPR等新興技術(shù)引起的倫理和政策問(wèn)題。我對(duì)不同的國(guó)家如何監(jiān)管這些技術(shù)特別感興趣。

　　這份報(bào)告說(shuō)了什么？

　　對(duì)利用人細(xì)胞和組織開(kāi)展的研究而言，NASEM委員會(huì)說(shuō)，現(xiàn)有的規(guī)章制度和倫理體系能夠解決基因組編輯可能引發(fā)的問(wèn)題。這種情形同樣適合于出于治療目的，對(duì)體內(nèi)的體細(xì)胞（而不是生殖細(xì)胞）進(jìn)行基因組編輯。

　　因此，盡管針對(duì)體細(xì)胞修飾的臨床試驗(yàn)已被放行，但是針對(duì)生殖細(xì)胞（卵子、精子和胚胎）進(jìn)行修飾的臨床試驗(yàn)?zāi)壳叭晕捶判衃8]。

　　這種類(lèi)型的基因組修飾讓人們對(duì)“設(shè)計(jì)嬰兒（designerbaby）”產(chǎn)生擔(dān)憂[9]。

　　這些問(wèn)題都不是新出現(xiàn)的。差別在于科學(xué)家們比以往更接近于能夠顯著地和準(zhǔn)確地改變?nèi)嘶蚪M[10]。

　　針對(duì)生殖系修飾給出的建議

　　這份NASEM報(bào)告作出結(jié)論：僅當(dāng)滿足三個(gè)需求時(shí)，才適合對(duì)生殖細(xì)胞進(jìn)行修飾。

　　第一個(gè)需求是進(jìn)一步的研究應(yīng)當(dāng)證實(shí)在開(kāi)展臨床試驗(yàn)之前，相對(duì)于使用這些技術(shù)的風(fēng)險(xiǎn)而言，存在足夠多的潛在益處。

　　第二個(gè)需求是：針對(duì)這些技術(shù)的使用，公眾應(yīng)當(dāng)參與廣泛的對(duì)話。

　　第三個(gè)需求是應(yīng)當(dāng)建立一種健全的規(guī)章制度和監(jiān)管體系以便保證在利用基因組編輯改變精子、卵子或胚胎之前滿足下面的10個(gè)條件：

　　（1）僅當(dāng)不存在其他的“合理的替代選擇”時(shí)，才使用基因組編輯；

　　（2）它僅用于阻止一種“嚴(yán)重的疾病或癥狀”；

　?。?）這種使用僅限于修飾“有力地證實(shí)導(dǎo)致或者非常傾向于患上這種疾病或癥狀”的基因；

　?。?）這種使用僅限于將基因轉(zhuǎn)化為“在人群中普遍存在的、已知與正常的健康相關(guān)聯(lián)的版本，而且沒(méi)有或者很少有證據(jù)證實(shí)副作用的存在”；

　　（5）針對(duì)使用這些技術(shù)的潛在風(fēng)險(xiǎn)和潛在健康益處，存在可靠的臨床前和/或臨床數(shù)據(jù)；

　?。?）在臨床試驗(yàn)期間，針對(duì)這些技術(shù)對(duì)研究參與者的健康和安全性的影響，進(jìn)行持續(xù)的和嚴(yán)肅的監(jiān)管；

　?。?）存在一種尊重個(gè)人自主性的“長(zhǎng)期多代隨訪（long-term，multigenerationalfollow-up）”全面計(jì)劃；

　?。?）在確保最大透明度和尊重病人隱私之間保持平衡；

　?。?）持續(xù)地重新評(píng)估健康益處和風(fēng)險(xiǎn)，以及社會(huì)益處和風(fēng)險(xiǎn)，包括利用公眾提供的輸入信息；

　　（10）建立可靠的監(jiān)管以便防止出于阻止一種“嚴(yán)重疾病或癥狀”之外的原因使用這些技術(shù)。

　　這些條件中的大多數(shù)旨在確保生殖細(xì)胞基因組編輯將僅用于阻止一種嚴(yán)重的疾病，而且這種使用的前體是不存在合理的替代方法阻止這種疾病，而且這種編輯應(yīng)當(dāng)處于強(qiáng)有力的監(jiān)督之下。其中的一些條件將很難滿足。比如，如何能夠確保長(zhǎng)期地隨訪在基因組編輯的幫助下出生的兒童（以及他們的后代）？對(duì)到其他的國(guó)家接觸這些技術(shù)的人而言，這一點(diǎn)是特別難以滿足的。

　　最后，出于改良目的基因組編輯目前不予放行，而且應(yīng)當(dāng)進(jìn)一步接受更加廣泛的討論。

　　在全球化世界中進(jìn)行基因組修飾

　　這份NASEM報(bào)告援引了法國(guó)微生物學(xué)家路易斯-巴斯德（他的很多發(fā)現(xiàn)聞名于世，包括巴斯德氏殺菌法）曾經(jīng)說(shuō)過(guò)的話：“科學(xué)沒(méi)有家園，這是因?yàn)橹R(shí)是人類(lèi)的遺產(chǎn)。”這份報(bào)告和NASEM的人類(lèi)基因編輯計(jì)劃正在特別關(guān)注國(guó)際影響。

　　一個(gè)尚未解決的問(wèn)題是針對(duì)人類(lèi)生殖細(xì)胞編輯給出的建議是否是廣泛的國(guó)際對(duì)話的一個(gè)良好的開(kāi)始，畢竟已有一些人支持將這些建議作為實(shí)踐指南。

　　2014年的一項(xiàng)研究[11]發(fā)現(xiàn)在39個(gè)接受調(diào)查的國(guó)家中，已有29個(gè)國(guó)家決定禁止使用基因組編輯技術(shù)修飾人生殖細(xì)胞。在這些國(guó)家當(dāng)中，奧地利、意大利、西班牙和荷蘭等國(guó)家實(shí)行禁令。阿根廷、希臘、秘魯和南非等其他國(guó)家在這方面的監(jiān)管規(guī)定比較模糊。

　　其他的基因修飾技術(shù)已被用來(lái)懷上不患上他們的父母攜帶的遺傳病的嬰兒。作為一種這樣的技術(shù)，線粒體替換療法近期已在中國(guó)[12]、墨西哥[13]和烏克蘭[14]使用過(guò)，而且可能很快會(huì)在英國(guó)[15]使用。

　　然而，在美國(guó)，在2017年4月之前有法律效力的美國(guó)國(guó)會(huì)撥款法案中的一條附加條款禁止美國(guó)食品藥品管理局（FDA）考慮任何修飾人生殖細(xì)胞的臨床試驗(yàn)。對(duì)其他附加條款的了解表明這一禁令可能被無(wú)限期地延長(zhǎng)。

　　這份報(bào)道試圖制定“一種基于基本原則的框架，而且任何國(guó)家可能改動(dòng)和采用這些基本原則。但是這種框架如何能夠被當(dāng)前禁止任何生殖細(xì)胞修飾的國(guó)家采用？”

　　在這個(gè)全球化世界里，病人能夠潛在地跨過(guò)邊境，接受在他們自己的國(guó)家不能夠獲得的醫(yī)學(xué)介入措施。對(duì)線粒體替換療法而言，這種情形就已發(fā)生過(guò)。一些國(guó)家可能決定放松它們的標(biāo)準(zhǔn)以便希望吸引“旅游”病人或增強(qiáng)它們的研發(fā)能力[16]。監(jiān)管這些技術(shù)的一種國(guó)際協(xié)議將有助制定每個(gè)國(guó)家應(yīng)當(dāng)遵守的一組最小的標(biāo)準(zhǔn)。

　　但是，在不遠(yuǎn)的將來(lái)，國(guó)家之間不可能會(huì)達(dá)成任何協(xié)議。這份報(bào)告注意到在我們能夠更好地理解這些技術(shù)和監(jiān)管它們的最好方法之前，不同的監(jiān)管方法能夠在不同的國(guó)家實(shí)施。

　　不論人們是否認(rèn)為達(dá)成國(guó)際協(xié)議是否是需要的或可行的，國(guó)際合成和對(duì)話似乎是對(duì)新技術(shù)進(jìn)行良好治理的必要流程。