什么是真實世界大數(shù)據(jù)？

美國食品藥品監(jiān)督管理局、國際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)與結(jié)果研究協(xié)會，將真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)定義為除傳統(tǒng)臨床試驗以外的數(shù)據(jù)。

從數(shù)據(jù)來源來講，醫(yī)療大數(shù)據(jù)來源主要包含醫(yī)療從業(yè)者提供的電子醫(yī)療檔案、健康檔案、臨床測試結(jié)果、臨床評估記錄；來自于患者社交網(wǎng)絡(luò)的行為數(shù)據(jù)以及患者提供的結(jié)果研究數(shù)據(jù)；醫(yī)藥企業(yè)提供的市場營銷數(shù)據(jù)、醫(yī)療數(shù)據(jù)、研發(fā)數(shù)據(jù)；醫(yī)保機(jī)構(gòu)持有的報銷數(shù)據(jù)；政府管理機(jī)關(guān)制定的政策和規(guī)范數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)共同構(gòu)成了醫(yī)療衛(wèi)生行業(yè)真實世界大數(shù)據(jù)。

真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)的優(yōu)劣?

這些巨大、復(fù)雜的數(shù)據(jù)，通過真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析，能更好地發(fā)揮其應(yīng)有的價值，為臨床醫(yī)療管理、醫(yī)保支付決策以及政府衛(wèi)生政策制定提供支持，促進(jìn)決策機(jī)制從行政決策向?qū)＜覜Q策、證據(jù)決策轉(zhuǎn)化。

真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究不同于傳統(tǒng)意義上的隨機(jī)抽樣臨床對比研究。兩類研究各有優(yōu)劣，分別回答不同問題，不能相互取代，也不存在相互對立。

創(chuàng)新藥物及技術(shù)上市前，隨機(jī)抽樣臨床對比研究在嚴(yán)格選定的特定人群中分析臨床數(shù)據(jù)，提供有關(guān)安全性和有效性的信息，以確保該研究結(jié)果不受外界各類干擾因素影響，從而使審批部門和使用者對創(chuàng)新藥物及技術(shù)的療效具備充足信心。這類研究回答的是該不該在人群中使用創(chuàng)新藥物及技術(shù)的問題。

然而，隨機(jī)抽樣臨床對比研究嚴(yán)謹(jǐn)?shù)脑O(shè)計方案以及嚴(yán)格的病人入組標(biāo)準(zhǔn)，也導(dǎo)致了研究結(jié)果的應(yīng)用困難。隨機(jī)抽樣臨床對比研究通常選擇性地排除孕婦、老人、兒童、危重病人以及患有致死性疾病的患者，以保障研究結(jié)果的可比性。

在臨床實踐中，我們無法選擇性地治療或拒絕治療下一名門診或住院病人。我們應(yīng)該研究創(chuàng)新藥物及技術(shù)在特殊患者群體中的臨床數(shù)據(jù)，以輔助臨床診療決策。同樣，醫(yī)保決策者更關(guān)注的，是創(chuàng)新藥物及技術(shù)在醫(yī)保人群中的真實療效和性價比。

比方說，在隨機(jī)抽樣臨床對比研究中，一種創(chuàng)新降血脂藥顯示能降低50%的血脂，企業(yè)根據(jù)50%的降血脂臨床結(jié)果為該藥定價50元一天。醫(yī)保部門將這種創(chuàng)新降血脂藥納入報銷范圍，但由于病人依從性、人群亞組各異性及其他因素，該創(chuàng)新降血脂藥在整體醫(yī)保人群中的血脂降幅為30%。那么，醫(yī)保部門為什么要為這種創(chuàng)新藥支付50元一天的價格而不是30元一天的價格呢？

相比之下，真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究正是為了回答上述問題。真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究是在創(chuàng)新藥物及技術(shù)上市后開展的，通過收集創(chuàng)新藥物及技術(shù)在臨床使用中的實際效果數(shù)據(jù)，幫助醫(yī)療決策者了解創(chuàng)新藥物及技術(shù)在不同醫(yī)療環(huán)境中所發(fā)揮的真實效果。這類研究回答的是在不同人群中如何使用創(chuàng)新藥物及技術(shù)，以及支付什么價格。

綜上所述，隨機(jī)抽樣臨床對比研究是真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究的基礎(chǔ)和前提，真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究是隨機(jī)抽樣臨床對比研究的有益補(bǔ)充。只有把握好兩者關(guān)系，才能合理設(shè)計和開展研究，獲取相關(guān)數(shù)據(jù)證據(jù)，以評估創(chuàng)新藥物及技術(shù)的整體價值。

真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究在醫(yī)保管理中的應(yīng)用

隨著醫(yī)療技術(shù)的創(chuàng)新發(fā)展，人均期望壽命的增長，人均衛(wèi)生資源需求量的顯著增加，如何合理有效使用衛(wèi)生資源，已成為政府、社會和個人必須面對的問題。

作為付費方，政府鼓勵創(chuàng)新藥物及技術(shù)的使用，但由于總體支付能力的限制，不可能照單全收層出不窮的創(chuàng)新藥物及技術(shù)，政府需要尋找公平合理的方式，評估哪些創(chuàng)新藥物及技術(shù)的性價比最高，以輔助政策制定者。在此背景下，創(chuàng)新藥物及技術(shù)的價值體現(xiàn)成為各界關(guān)注的焦點。我國醫(yī)保正進(jìn)入新定位，即由被動的支付、補(bǔ)償轉(zhuǎn)變成以價值為基礎(chǔ)的戰(zhàn)略性購買，為參保者購買具有最佳性價比的服務(wù)。

醫(yī)保部門作為人民群眾的醫(yī)保基金管理方，需要建立一個以價值為基礎(chǔ)、以臨床結(jié)果為導(dǎo)向的目標(biāo)機(jī)制。醫(yī)保部門考慮的核心是價值，重點評判創(chuàng)新藥物及技術(shù)的性價比。筆者認(rèn)為，創(chuàng)新藥物及技術(shù)的價值評估應(yīng)包含以下四個維度：臨床價值、經(jīng)濟(jì)價值、社會價值和病人價值。醫(yī)保部門應(yīng)鼓勵企業(yè)在醫(yī)保人群中進(jìn)行真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究并上報該類研究資料，以應(yīng)用于醫(yī)保藥品目錄談判中。

總之，真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究更有助于全面支持醫(yī)保精準(zhǔn)管理，展示創(chuàng)新藥品及技術(shù)的價值，這是衛(wèi)生技術(shù)評估中至關(guān)重要的一環(huán)。開展這一研究的關(guān)鍵前提條件，是醫(yī)療大數(shù)據(jù)的可獲得性。良好的真實世界醫(yī)療數(shù)據(jù)庫，不僅需要數(shù)據(jù)量大、覆蓋區(qū)域廣、病種范圍全，還需要獲得對病人全面、長期的可追蹤數(shù)據(jù)，這才有利于遠(yuǎn)期療效觀察。

一項基于溯值醫(yī)療EMR大數(shù)據(jù)庫的研究項目，追蹤了我國50余萬名糖尿病病人，其中部分病人可追蹤長達(dá)十年。通過研究發(fā)現(xiàn)，糖尿病人遠(yuǎn)期并發(fā)癥不良事件（比如心絞痛、腦卒中、眼底視網(wǎng)膜病變、糖尿病腎病、糖尿病足/壞疽），3年發(fā)生率約為一年發(fā)生率的兩倍左右。該類數(shù)據(jù)對病人臨床干預(yù)手段的選擇、結(jié)果轉(zhuǎn)歸分析以及病人長期追蹤帶來極大價值。

醫(yī)保數(shù)據(jù)庫也是進(jìn)行真實世界醫(yī)療大數(shù)據(jù)研究的重要手段之一。中山大學(xué)藥學(xué)院醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所基于2014年、2015年廣州醫(yī)保大數(shù)據(jù)的一項對比研究顯示，廣州醫(yī)保乙肝門診特定項目政策讓乙肝患者享受醫(yī)保報銷的覆蓋率從2014年的82%增至2015年的95%?；颊咦愿侗壤?3%顯著下降到33%，極大降低了乙肝病人負(fù)擔(dān)，病人一線藥物的治療依從性大幅提高，藥物持有率由2014年的65%增至2015年的84%，這表明病人的遠(yuǎn)期療效獲得改善。

當(dāng)今社會，大數(shù)據(jù)已經(jīng)滲透到每一個行業(yè)和業(yè)務(wù)職能領(lǐng)域，隨著數(shù)據(jù)挖掘與分析、云計算等信息技術(shù)的發(fā)展，大數(shù)據(jù)使醫(yī)保決策變得日益基于數(shù)據(jù)分析，而非基于經(jīng)驗和直覺。醫(yī)療行業(yè)亦遇到了海量數(shù)據(jù)和非結(jié)構(gòu)化數(shù)據(jù)無法有效分析的挑戰(zhàn)。大數(shù)據(jù)時代的到來，為這些問題的解決提供了路徑，真實世界的海量醫(yī)療數(shù)據(jù)可以被分析利用，發(fā)揮更大價值。

我國是人口大國，臨床數(shù)據(jù)極為豐富但大多以孤島形式存在。我們迫切需要進(jìn)行醫(yī)療大數(shù)據(jù)的整合，成立多個領(lǐng)域的衛(wèi)生數(shù)據(jù)平臺，并參照國際經(jīng)驗在保護(hù)病人隱私的前提下，將研究成果向研究者開放，以產(chǎn)生證據(jù)支持臨床醫(yī)療、醫(yī)保管理及循證決策。