1、CFDA將對42個品種展開藥物臨床試驗數(shù)據(jù)核查

　　10月30日，食品藥品監(jiān)管總局（CFDA）發(fā)布《總局關(guān)于藥物臨床試驗數(shù)據(jù)自查核查注冊申請情況的公告》（2017年第128號）稱，決定對新收到42個已完成臨床試驗申報生產(chǎn)或進口的藥品注冊申請進行臨床試驗數(shù)據(jù)核查。

　　上述42個品種分別為：

　　提交補充申請的達格列凈片；

　　提交仿制藥申請的安立生坦片、奧氮平口崩片、琥珀酸普蘆卡必利片、琥珀酸索利那新片、利奈唑胺片、磷酸西格列汀片、孟魯司特鈉咀嚼片、孟魯司特鈉片、維格列汀片、注射用福沙匹坦雙葡甲胺；

　　提交進口藥品申請的Selexipag片、氟苷替啶片、奈妥匹坦帕洛諾司瓊膠囊、重組人促卵泡激素注射液、注射用比伐蘆定；

　　以及新藥馬來酸吡咯替尼片、門冬胰島素注射液、蘋果酸奈諾沙星氯化鈉注射液。

　　點評：CFDA鼓勵外企在中國開展國際多中心臨床試驗，但尚未支持直接拿國際多中心臨床試驗數(shù)據(jù)來申報上市，執(zhí)行三報三批。第一，申報國際多中心臨床試驗（IMCT或MRCT），獲得CTA批件。第二，申報驗證性臨床（IND），獲得臨床批件；第三，申報NDA，獲得進口文號。對于以“L”結(jié)尾的進口藥品受理號，它們申報的都是驗證性臨床，換句話說，核查清單中出現(xiàn)的前4位字母以L結(jié)尾的受理號，所涉及的藥品也都是在中國開展過國際多中心臨床試驗的。所以，這些受理號涉及的品種在通過臨床數(shù)據(jù)核查后不是批準上市，而是拿到IND批件，同意免臨床，再直接申報NDA，它們距離上市還是隔著一道報產(chǎn)程序的。

　　2、醫(yī)生列入黑名單將取消醫(yī)保處方權(quán)

　　近日，記者從廣東省人社廳官網(wǎng)獲悉，目前該廳公開征求《關(guān)于進一步加強基本醫(yī)療保險基金安全監(jiān)管的意見（征求意見稿）》的意見（下簡稱《意見》）。據(jù)了解，《意見》明確，建立參保單位及個人黑名單、推廣人臉識別等技術(shù)、在線實時監(jiān)控社會保障卡在醫(yī)藥機構(gòu)的使用及其基金交易情況等。

　　在對定點零售藥店進行監(jiān)管方面，《意見》指出，各統(tǒng)籌地區(qū)社保經(jīng)辦機構(gòu)要加強對定點零售藥店巡查稽核，重點檢查藥品進銷存情況，醫(yī)保用藥售藥的合規(guī)性，是否存在非合法渠道購藥、未按處方規(guī)定售藥、非法售藥、虛假售藥、串換藥品等情況，是否存在利用醫(yī)保個人賬戶刷卡銷售日用品、食品等問題。對存在侵害醫(yī)?；鹦袨榈亩c零售藥店，終止服務(wù)協(xié)議，原則上1年內(nèi)不得重新簽訂服務(wù)協(xié)議；涉嫌犯罪的，移送公安機關(guān)。

　　點評：《意見》提出實行醫(yī)藥機構(gòu)、醫(yī)保醫(yī)師、參保單位及個人黑名單制。據(jù)介紹，醫(yī)保重大違法行為列入勞動保障重大違法行為社會公布范圍，并通報相關(guān)管理部門，發(fā)揮誠信檔案激勵約束作用。被列入黑名單的醫(yī)藥機構(gòu)，解除服務(wù)協(xié)議，原則上1年內(nèi)不得重新簽訂服務(wù)協(xié)議；被列入黑名單的醫(yī)保醫(yī)師，立即停止醫(yī)保處方權(quán)，原則上3年內(nèi)不得簽署醫(yī)保處方。

　　3、139個藥品擬被取消中標/掛網(wǎng)資格

　　10月27日，寧夏藥品采購中心將相關(guān)企業(yè)藥品中標（掛網(wǎng)）資格調(diào)整情況和擬取消相關(guān)企業(yè)的中標（掛網(wǎng)）資格（共139個品規(guī)）進行公示，公示期截至11月3日。有關(guān)申（投）訴處理工作還在進行之中。

　　點評：此次你取消中標（掛網(wǎng)）資格的公司共計16家，包含化學(xué)藥品5個、化學(xué)藥品和生物制劑73個、中成藥61個，其采購方式中，公開招標的5個、其余134個均為直接掛網(wǎng)。

　　4、蠶絲新用途：修復(fù)受損的脊髓

　　最近，來自阿伯丁和牛津大學(xué)的研究人員，同牛津生物材料公司合作，共同發(fā)現(xiàn)了來自Antheraeapernyi（AP）經(jīng)過清洗、消毒的蠶絲非常適合用來進行脊髓的修復(fù)。研究發(fā)表在了本周的自然子刊《ScientificReports》上。據(jù)悉，目前，英國約有5萬人患有嚴重的脊髓損傷，每年有1000例新病例出現(xiàn)。目前還沒有治療嚴重脊髓損傷的好方法，部分原因是脊髓神經(jīng)無法穿過傷疤組織屏障和損傷后的脊髓腔。然而，修飾后的AP絲則將是一個“支架”，可以連接脊柱損傷腔，用于支撐受損區(qū)域的神經(jīng)生長。研究小組發(fā)現(xiàn)，修飾后的AP絲作為適合脊柱修復(fù)的支架具有所需的重要性質(zhì)。

　　此外，AP絲并沒有引起免疫系統(tǒng)細胞的反應(yīng)。最后，隨著時間的推移，AP絲線逐漸降解。因此，在它支撐了受傷部位神經(jīng)的早期生長后，這些物質(zhì)逐漸在體內(nèi)降解，這些神經(jīng)“先頭部隊”接管了支架的作用，支持進一步的神經(jīng)生長。

　　點評：此前，已有研究團隊證明AP絲能顯著增強周圍神經(jīng)修復(fù)的神經(jīng)再生和功能恢復(fù)。最新的演示表明，AP絲擁有一組適合于脊柱修復(fù)的材料匹配度和生化特性，這是邁向醫(yī)學(xué)圣杯的重要一步，那就是修復(fù)中樞神經(jīng)系統(tǒng)。

　　未來，蠶絲有可能作為一種天然的再生材料，用于各種類型的創(chuàng)傷治療，我們期待隨著研究的深入，它能帶給我們更多的驚喜！

　　5、多項研究發(fā)現(xiàn)：服用他汀類藥物有多種副作用

　　最近一項研究表明，長期使用他汀類藥物以降低血脂以及緩解心血管疾病，會導(dǎo)致患II型糖尿病的風(fēng)險的上升。相關(guān)結(jié)果發(fā)表在最近一期的《BMJOpenDiabetesResearch&Care》雜志上。這一發(fā)現(xiàn)是基于對美國境內(nèi)的3234名參與實驗的患者進行研究得出的。

　　這項長期性的臨床試驗觀察了患者在接受生活方式改變的措施之后是否會出現(xiàn)體重的降低或II型糖尿病高危群體在接受甲福明二甲雙胍（一種抗糖尿病藥物）治療之后是否會出現(xiàn)癥狀的延遲或緩解。在這項試驗中，參與者接受了統(tǒng)一的健康飲食以及鍛煉，但實驗組進行了生活方式改變外加抗糖尿病藥物治療，另一組則僅僅進行了對照處理。

　　點評：如今，很多研究人員都在爭論是否醫(yī)生應(yīng)當(dāng)給健康的老年人開具他汀類藥物處方來幫助降低其患首次心臟病發(fā)作或中風(fēng)的風(fēng)險。隨著一項最新研究結(jié)果的發(fā)布，這場爭論再次被推向風(fēng)口浪尖，有研究人員就質(zhì)疑這些藥物對65歲以上老年人的效益如何，而且很多人也非常關(guān)心這些藥物對75歲以上人群的潛在危害。是否應(yīng)當(dāng)給予老年人開具他汀類藥物值得很多研究人員關(guān)注，尤其是70-80歲之間的老年人群。

　　6、通化東寶重組人胰島素注射液獲歐盟Ⅲ期臨床批準

　　通化東寶藥業(yè)股份有限公司近日發(fā)布公告稱，瑞典瑞康生命科學(xué)有限公司收到了基于歐洲藥品管理局注冊管理規(guī)范，由波蘭藥品臨床試驗部門同意并發(fā)出的基因重組人胰島素（100IU/ml）注射液在波蘭進行III期臨床試驗的批準文件。該胰島素原料由通化東寶生產(chǎn)，制劑由瑞典瑞康生命科學(xué)有限公司提供，通化東寶委托其進行相關(guān)臨床研究事項。

　　2013年通化東寶重組人胰島素原料藥通過了歐盟GMP認證，為進一步拓寬國際市場，公司與瑞康公司簽訂了《胰島素臨床研究合同協(xié)議》，委托瑞康公司進行相關(guān)臨床研究的事項。胰島素原料藥由通化東寶生產(chǎn)，瑞康公司使用通化東寶的胰島素原料藥生產(chǎn)胰島素產(chǎn)品，將胰島素產(chǎn)品作為生物仿制藥在歐洲注冊。目前臨床前研究及前期臨床試驗結(jié)果良好，基于歐洲藥品管理局注冊管理規(guī)范，歐盟已批準胰島素注射劑進行Ⅲ期臨床試驗，Ⅲ期臨床完成后，將獲得胰島素注射劑在歐盟的上市銷售許可，成為中國第一個進入歐盟市場的生物醫(yī)藥制品。

　　點評：通化東寶自1998年研制出中國第一支重組人胰島素用于治療糖尿病，中國也成為繼美國、丹麥之后，第三個能生產(chǎn)重組人胰島素的國家。目前生產(chǎn)的重組人胰島素注射液產(chǎn)品（商品名：“甘舒霖”）有甘舒霖R、甘舒霖30R、甘舒霖N、甘舒霖40R和甘舒霖50R。2014年、2015年、2016年公司重組人胰島素原料藥以及注射液系列產(chǎn)品實現(xiàn)營業(yè)收入分別為11.27億元、13.74億元、15.98億元。

　　7、諾華血液病新藥艾曲波帕被證實長期療效

　　近日，諾華（Novartis）宣布其長期研究結(jié)果顯示：艾曲波帕（eltrombopag）在治療慢性/持續(xù)性免疫性（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）成人患者方面表現(xiàn)出長期的安全性和有效性。該研究結(jié)果公布于《Blood》在線。這項名為EXTEND的研究發(fā)現(xiàn)，大多數(shù)患者可以實現(xiàn)很大程度的持續(xù)性臨床緩解，并且可以不再繼續(xù)使用伴隨性ITP藥物。該研究對接受持續(xù)8年治療的患者進行了臨床評估（中位數(shù)時間為2.4年）。

　　Eltrombopag在美國的商品名為Promacta，在歐洲及其他國家和地區(qū)的商品名為Revolade，已經(jīng)在全球100多個國家獲批用于對其它療法不適用的成人血小板減少癥伴有慢性免疫性（特發(fā)性）血小板減少性紫癜的治療，同時在全球45個國家被批準用于對其他治療緩解不佳的重型再生障礙性貧血（SAA）患者的治療，該藥還在全球50個國家被批準用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板減少癥的治療。Eltrombopag在美國和歐盟還被批準用于治療慢性免疫（特發(fā)性）血小板減少癥（ITP）的1歲及以上兒科患者，他們對皮質(zhì)類固醇和免疫球蛋白治療的緩解不佳。

　　點評：總體而言，艾曲波帕的安全性與之前的研究結(jié)果一致。最常見的不良反應(yīng)為頭痛（28％），鼻咽炎（25％）和上呼吸道感染（23％）。另外，在EXTEND研究期間，有6％的患者出現(xiàn)血栓栓塞。威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院（WeillCornellMedicine）兒科榮譽教授JamesBussel博士表示：“EXTEND的研究數(shù)據(jù)證實，艾曲波帕作為一款重要的口服治療方案，可以提升患者的血小板計數(shù)并降低患者的出血率，減少某些慢性/持續(xù)性ITP患者對并行療法的需求。有了這些研究數(shù)據(jù)的支持，臨床醫(yī)生將可以更好的優(yōu)化對慢性ITP患者的長期疾病管理工作。”

　　8、科研人員研發(fā)超級微型膠囊可輸送藥物至人腦內(nèi)部

　　據(jù)日本NHK電視臺報道，日本東京大學(xué)和東京醫(yī)科齒科大學(xué)的科研小組使用氨基酸研發(fā)了一種直徑僅有3萬分之1毫米左右的超級微型膠囊。據(jù)悉，人腦除了成為營養(yǎng)源的葡萄糖等之外，血液中的物質(zhì)幾乎都無法進入其中，在治療阿爾茨海默病等疾病方面，如何將藥物輸送到人腦內(nèi)部一直是一個重大難題，而使用葡萄糖將這一膠囊的表面覆蓋后，腦血管中的特定蛋白質(zhì)與膠囊的葡萄糖相結(jié)合，從而可將膠囊輸送到人腦內(nèi)部。

　　科研小組還注意到在空腹狀態(tài)下特定蛋白質(zhì)能積極地輸送葡萄糖這一特點，并將膠囊用于空腹狀態(tài)下的實驗鼠時，成功地將膠囊輸送到了鼠腦內(nèi)部，其效果達到迄今為止藥物的100倍左右?？蒲行〗M認為，如果將藥物成分放入這一膠囊的話，可以期待其達到迄今為止所無法達到的療效。

　　點評：東京醫(yī)科齒科大學(xué)教授橫田隆德指出：“這一膠囊不僅可以在醫(yī)治老年癡呆癥，而且還可以在治療神經(jīng)關(guān)聯(lián)的疑難病癥以及精神疾病方面成為強有力的武器。”此外，東京大學(xué)特任教授片岡一則表示：“希望將來能研發(fā)出可將藥物輸送到人體任何所需部位的納米技術(shù)。”

　　9、復(fù)星醫(yī)藥6300萬歐元收購TridemPharma

　　2017年10月30日，醫(yī)藥上市公司復(fù)星醫(yī)藥發(fā)布公告稱，擬出資總計不超過6300萬歐元收購TridemPharma100%的股權(quán)。

　　復(fù)星集團聯(lián)席總裁、復(fù)星醫(yī)藥董事長陳啟宇表示，“非洲將成為復(fù)星醫(yī)藥一個重要的海外戰(zhàn)略市場，也是復(fù)星國際化戰(zhàn)略中的重要環(huán)節(jié)。”本次研發(fā)跟并購的進度，將有利于復(fù)星醫(yī)藥提升市場競爭力，從而進一步推進其國際化發(fā)展。

　　點評：此次收購，復(fù)星醫(yī)藥將借助TridemPharma在非洲法語區(qū)國家及地區(qū)的銷售網(wǎng)絡(luò)和上下游客戶資源，完善其藥品國際營銷平臺，提高其在國際市場尤其是非洲地區(qū)的藥品銷售規(guī)模。

　　10、FDA將出紫皮書涵蓋所有獲批生物類似藥信息

　　美國食品藥品管理局FDA正在出版一本紫皮書，列入所有獲批生物類似藥的信息，讓更多的醫(yī)生和患者更好地了解這些價廉物美的生物制品。

　　“不斷增加的生物仿制藥上市，增加了市場競爭，讓患者的負擔(dān)和醫(yī)療體系成本有效降低，”FDA局長ScottGottlieb博士表示。“通過引入生物仿制藥，可能導(dǎo)致大量的節(jié)省，而且可能改善市場準入并促進更好的公共衛(wèi)生結(jié)果。了解FDA用于評估生物仿制藥的嚴格程序可以幫助醫(yī)生和患者最大化地得到這些產(chǎn)品的益處。”Gottlieb在聲明中說。

　　點評：新的紫皮書強調(diào)了有關(guān)生物仿制藥的重要參考資料，該參考文獻可以幫助醫(yī)生和患者了解哪些生物參考產(chǎn)品目前擁有FDA批準的一種或多種的生物仿制藥或可互換產(chǎn)品。