該研究的時(shí)間段為2016年12月10日至2017年3月2日，分析了10家上市藥企的相關(guān)資料，這10家公司均各有一個(gè)癌癥藥物獲批，累積研發(fā)支出的估算從啟動(dòng)藥物開發(fā)之日至藥物批準(zhǔn)之日，銷售收入的估算從批準(zhǔn)之日到研究結(jié)束的那一天。

　　這10家公司成功開發(fā)一個(gè)癌癥藥物的中位時(shí)間為7.3年（范圍：5.8~15.2年），5個(gè)藥物（50％）得到FDA的加速批準(zhǔn)，另外5個(gè)（50％）獲得了常規(guī)批準(zhǔn)。藥物開發(fā)成本中位數(shù)為6.48億美元（范圍：1.573億~19億5千8百萬美元），如果考慮每年7％的資本成本（或機(jī)會(huì)成本），中位數(shù)成本為7.574億美元（范圍：2.036億~26.017億美元）；如果考慮每年9％的資本成本，中位數(shù)成本則為7.936億美元（范圍：2.191億~28.271億美元）。

　　自批準(zhǔn)以來，這10種藥物上市銷售時(shí)間的中位數(shù)為4.0年（范圍：0.8~8.8年），銷售收入總額為670億美元，而研發(fā)支出總額達(dá)72億美元（91億美元，包括7％的機(jī)會(huì)成本），就單個(gè)藥物來說，自批準(zhǔn)以來的收入是巨大的（中位數(shù)為16.5844億美元，范圍為2.041億~222.75億美元）。

　　在關(guān)于該項(xiàng)目研究的一篇文章中，提到了之前的兩種計(jì)算的方法，一種方法是來自于PublicCitizen的分析，該算法是基于七年期間所有主要制藥公司的美國SEC備案的公開資料，將所有公司的總支出除以在接下來的7年內(nèi)被批準(zhǔn)的新藥的數(shù)目。另外一種算法來自塔夫茨小組，該小組利用來自10家制藥公司的私有數(shù)據(jù)進(jìn)行估算，并綜合了這10家公司在臨床1期至3期試驗(yàn)中研究的化合物數(shù)量等信息。通過總結(jié)這些研究的成本，塔夫茨團(tuán)隊(duì)得出結(jié)論，開發(fā)一個(gè)藥物需要14美元，還增加了12億美元的資本成本或機(jī)會(huì)成本（同一筆資金如果不用于藥物開發(fā)而是交給moneymanagers進(jìn)行投資可能獲得的收益）。

　　但是，文章作者VinayPrasad教授認(rèn)為這兩種方法都不盡完美，PublicCitizen的分析將七年內(nèi)的總開支除以接下來7年批準(zhǔn)的新藥總量，并沒有反映將這些特定藥物上市的實(shí)際支出，而塔夫茨小組的分析是不透明的，企業(yè)開發(fā)的藥物的數(shù)量和分析中使用的臨床試驗(yàn)成本無法被外部審查。

　　VinayPrasad一向?qū)χ扑幑I(yè)一向挑剔，不僅強(qiáng)烈反對(duì)以PSF、ORR等代替終點(diǎn)上市藥物，就連對(duì)末線ALL高達(dá)80%有效率的Kymriah也能找出一些毛病，如有些病人沒錢到治療中心、病的太嚴(yán)重沒時(shí)間等待治療方案等。所以，VinayPrasad發(fā)表該文章不是簡單給廠家計(jì)算成本，而是對(duì)廠家給出的研發(fā)成本數(shù)據(jù)極端不信任，也是想質(zhì)疑高藥價(jià)為了持續(xù)研發(fā)這個(gè)說法。

　　因此，VinayPrasad決定換一種思維和方法，即專注于只有一個(gè)藥物被FDA批準(zhǔn)的上市制藥公司，使用從藥物被發(fā)現(xiàn)或最初的收購的大概時(shí)間到藥物獲批期間的SEC備案資料，來估算將一種藥物開發(fā)上市的成本。

　　這10種藥物在2007年3月至2015年10月期間被FDA批準(zhǔn)，五個(gè)（50％）藥物（ponatinib,brentuximabvedotin,cabozantinib,ruxolitinib,eculizumab）均為公司自主發(fā)現(xiàn)，而另外5個(gè)藥物則從外部獲得。除了enzalutamide，其它9個(gè)藥物均獲得FDA的孤兒藥資格，在本項(xiàng)研究覆蓋的區(qū)間內(nèi)，10家公司在臨床開發(fā)中的藥物的中位數(shù)為3.5個(gè)（范圍：2~11）。

　　有幾個(gè)外部研究的結(jié)果支持該分析的普遍性，首先，藥物從化合物發(fā)現(xiàn)到獲批的時(shí)間中位數(shù)為7.3年，跨度很大（6~15年），這與其它研究估計(jì)的藥物開發(fā)所需時(shí)間相重疊。其次，作者分析了過去十年批準(zhǔn)的藥物，60％的藥物是基于無進(jìn)展生存期或應(yīng)答率（即替代臨床終點(diǎn)）而被批準(zhǔn)的，而40％的藥物是根據(jù)總生存期、患者報(bào)告結(jié)果或其它終點(diǎn)獲得批準(zhǔn)的。這些百分比與所有最近基于替代臨床終點(diǎn)批準(zhǔn)的癌癥藥物的比例相似。第三，作者的分析覆蓋了新藥（50％）和nextinclass（50％）藥物，這個(gè)百分比類似于新近批準(zhǔn)的nextinclass藥物的百分比。換句話說，雖然樣本量很小，但本研究的數(shù)據(jù)集與已批準(zhǔn)的癌癥藥物的一般特征相似。

　　分析中的另外一個(gè)亮點(diǎn)是，這些藥物獲批后的銷售收入是相當(dāng)大的。批準(zhǔn)以來的收入少則2.041億美元，多則222.75億美元。所有10種藥物目前受到專利和/或市場排他性的保護(hù)，自批準(zhǔn)以來的時(shí)間中位數(shù)為4年。先前的統(tǒng)計(jì)表明，腫瘤藥物市場排他性的平均長度為14.3年。因此，這10個(gè)藥物的收入將隨著時(shí)間的推移而不斷增加，本文關(guān)于批準(zhǔn)后的收入遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過研發(fā)支出的分析與先前分析相一致，他們的研究結(jié)果表明在美國的高藥價(jià)定價(jià)所獲得的超額收入超過許多大型制藥公司的全球研發(fā)支出總額。然而，該研究方法也存在研發(fā)數(shù)據(jù)不透明等問題。

　　但總的來說，該分析提供了對(duì)癌癥藥物研發(fā)支出的透明估計(jì)，將對(duì)目前關(guān)于藥物定價(jià)的爭論產(chǎn)生影響。

　　不過，有行業(yè)人士表示，其實(shí)新藥成本和藥物價(jià)格并無實(shí)質(zhì)關(guān)系，消費(fèi)者（不管是終端消費(fèi)者還是收購方）購買商品不是根據(jù)成本，而是根據(jù)價(jià)值，否則Ibrutinib不可能開發(fā)成本只有3.9億、但僅一半產(chǎn)權(quán)就賣了210億天價(jià)。但藥品確實(shí)有別于普通商品。一是如果患者消費(fèi)不起會(huì)有生命危險(xiǎn)，二是定價(jià)權(quán)通常不在個(gè)體消費(fèi)者，而是政府或保險(xiǎn)公司。