血管性水腫新藥3期成功，有望成首個(gè)皮下預(yù)防療法

2017-03-24 來(lái)源：藥明康德標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：HAE是一種危及生命的遺傳病，由于體內(nèi)缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足導(dǎo)致體內(nèi)液體積累，引起相當(dāng)大的組織腫脹，稱為血管性水腫。

　　今天，生物制藥公司CSLBehring宣布，COMPACT臨床研究結(jié)果發(fā)表在了《NewEnglandJournalofMedicine》雜志上。這是一項(xiàng)評(píng)估安全性和功效的關(guān)鍵性3期研究，使用一種新型皮下自給的C1-Esterase抑制劑（C1-INH）CSL830來(lái)預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）。該研究達(dá)到了其主要療效終點(diǎn)，顯著減少HAE的時(shí)間歸一化數(shù)量。此外，該研究還達(dá)到了其次要終點(diǎn)，包括應(yīng)答者率和救援藥物使用次數(shù)。如果獲得FDA批準(zhǔn)，CSL830將是首個(gè)針對(duì)HAE的皮下預(yù)防療法。

　　HAE是一種危及生命的遺傳病，由于體內(nèi)缺少或含有故障性的C1-INH蛋白分子造成。C1-INH的功能不足導(dǎo)致體內(nèi)液體積累，引起相當(dāng)大的組織腫脹，稱為血管性水腫。HAE攻擊可以影響身體的許多部位，并可以擴(kuò)散到多個(gè)部位，包括面部、腹部、喉和四肢?；加蠬AE腹部發(fā)作的患者可能經(jīng)歷由腸壁腫脹所引起的極度疼痛、腹瀉、惡心和嘔吐發(fā)作。涉及面部或喉嚨的HAE攻擊則可導(dǎo)致氣道關(guān)閉和窒息，如果未經(jīng)治療，甚至可能導(dǎo)致死亡。

　　作為一種人源化的C1-Esterase抑制劑，CSL830是新型的在研皮下治療手段，可有效代替患者體內(nèi)所缺失或發(fā)生故障的C1-INH蛋白。2016年8月30日，CSLBehring宣布美國(guó)FDA接受了CSL830的生物制劑許可申請(qǐng)。

　　該論文提供了兩個(gè)16周治療期間評(píng)估I／II型HAE患者的3期隨機(jī)有效性研究的詳細(xì)數(shù)據(jù)。該研究包括了預(yù)防性給予CSL830患者的攻擊次數(shù)，需要HAE救援藥物的次數(shù)；兩者均減少。取決于施用的劑量，HAE發(fā)作率中位數(shù)降低了89％和95％（分別為40IU/kg和60IU/kg劑量）。另外，40％的較高劑量的患者完全沒(méi)有發(fā)作；一般來(lái)說(shuō)，總體上患者體驗(yàn)的HAE癥狀較少且溫和。在研究期間，60IU/kg劑量的患者沒(méi)有發(fā)生喉部發(fā)作。

　　CSLBehring公司的首席科學(xué)官兼研發(fā)總監(jiān)AndrewCuthbertson博士補(bǔ)充說(shuō)道：“盡管醫(yī)療行業(yè)已經(jīng)采取了大量措施來(lái)提供針對(duì)HAE的現(xiàn)有治療方案，但是仍然需要?jiǎng)?chuàng)新的治療方法來(lái)預(yù)防這種潛在危及生命的疾病。這些研究結(jié)果證明了CSL830的前景：通過(guò)自身皮下治療可靠地預(yù)防攻擊，顯著改變了HAE患者的生命潛力。CSLBehring感謝所有參與本研究患者的勇氣和合作。患者和研究醫(yī)師的合作伙伴關(guān)系使該臨床計(jì)劃成為可能，如果沒(méi)有他們，試驗(yàn)就不能進(jìn)展。”

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