近日，荷蘭生物技術(shù)公司uniQure宣布其針對(duì)乙型血友病的新型基因療法AMT-060獲得了美國(guó)FDA的突破性療法資格認(rèn)定。這個(gè)認(rèn)定是根據(jù)公司目前正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)作出的。

　　血友病是一種X染色體遺傳疾病，該病患者由于體內(nèi)缺乏凝血因子，導(dǎo)致凝血功能障礙。因此患者可能會(huì)發(fā)生自發(fā)性的內(nèi)出血，以及在受到創(chuàng)傷時(shí)出血不止，嚴(yán)重時(shí)常常危及生命。乙型血友病患者體內(nèi)缺乏凝血因子九，發(fā)病率約為三萬(wàn)分之一。目前對(duì)于血友病沒(méi)有治愈的方法，患者需要時(shí)常接受輸血或輸入濃縮凝血因子來(lái)預(yù)防嚴(yán)重出血危及生命。

　　uniQure公司的基因療法AMT-060使用5型腺病毒將一個(gè)可以特異在肝臟細(xì)胞中表達(dá)的凝血因子九的基因注入患者體內(nèi)。通過(guò)一次注射就可以使患者在相當(dāng)長(zhǎng)一段時(shí)間內(nèi)穩(wěn)定地表達(dá)凝血因子九，從而使患者在無(wú)需定期輸血的情況下，維持自主凝血功能，顯著改善患者生活質(zhì)量。

　　在去年的美國(guó)血液病學(xué)會(huì)年會(huì)上，uniQure公布了AMT-060的1/2期臨床試驗(yàn)的初步數(shù)據(jù)。這包括了接受兩個(gè)劑量注射的共10名患者的試驗(yàn)結(jié)果。在所有10名患者中都觀察到了劑量依賴的凝血因子九表達(dá)。接受低劑量注射的5名患者在參加試驗(yàn)前已經(jīng)無(wú)法通過(guò)任何輸血療法來(lái)抑制自發(fā)性出血，在接受AMT-060后的第39到52周之間沒(méi)有發(fā)生任何自發(fā)出血事件。在高劑量組的5名患者中，其中4名之前接受定期輸血的患者完全免去了輸血的需要，這5名患者在接受AMT-060后的31周內(nèi)僅發(fā)生了一起自發(fā)出血事件。此外，在試驗(yàn)中AMT-060也展示了良好的安全性，沒(méi)有患者出現(xiàn)針對(duì)腺病毒的免疫反應(yīng)，有3位患者出現(xiàn)了輕度的轉(zhuǎn)氨酶上升。

　　uniQure首席執(zhí)行官M(fèi)atthewKapusta先生表示：“我們很高興FDA給予AMT-060治療乙型血友病的突破性療法資格認(rèn)定，它將優(yōu)先和加快AMT-060的審批過(guò)程。這對(duì)于uniQure來(lái)說(shuō)是一個(gè)重要的里程碑，我們將致力于與FDA合作，盡快開(kāi)始后續(xù)臨床試驗(yàn)。”

　　目前，這項(xiàng)1/2期臨床試驗(yàn)仍在繼續(xù)進(jìn)行中，公司計(jì)劃對(duì)參與的患者總共觀察5年的時(shí)間。我們希望公司的下一步試驗(yàn)計(jì)劃順利進(jìn)行，早日為血友病患者帶來(lái)新療法。