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基因療法:囊腫性纖維化有希望的療法

2016-01-04 來源:健客網(wǎng)社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病,這種疾病會使體內(nèi)黏液變濃稠,從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療,但尚無治愈方法。

  一個改善的基因療法能治愈患有囊腫性纖維化(CF)的小鼠。來自CF病人的細(xì)胞培養(yǎng)物也對這種療法反應(yīng)很好。這些令人振奮的結(jié)果來自于一項(xiàng)由位于比利時魯汶大學(xué)的分子病毒學(xué)和基因治療實(shí)驗(yàn)室組織的實(shí)驗(yàn)。

  囊腫性纖維化以及胰纖維性囊腫病是一種遺傳疾病,這種疾病會使體內(nèi)黏液變濃稠,從而引起呼吸道和胃腸道的堵塞。這種癥狀可被治療,但尚無治愈方法。

  囊腫性纖維化是由CFTR基因突變所致。CFTR基因包括一個蛋白質(zhì)的編碼,是氯離子和水排出細(xì)胞的通道。在囊腫性纖維化患者的細(xì)胞內(nèi),這些氯離子通道功能失調(diào)甚至缺失,導(dǎo)致粘稠的黏液開始聚集。

  “許多年前,一種新藥被推出來修復(fù)失調(diào)的氯離子通道。”ZegerDebyser教授解釋道“不幸的是,這種藥只對少數(shù)的囊腫性纖維化患者奏效。關(guān)于基因療法的影響,之前的實(shí)驗(yàn)顯示治療是安全的,但對囊腫性纖維化患者很大程度上是無效的。然而,由于基因療法在血友病及先天性失明上獲得成功,我們再次檢驗(yàn)治療囊腫性纖維化的可能。”

  這就是第一作者DraganaVidovi和MarianneCarlon研究這種將與氯離子通道(由CFTR基因編碼)有關(guān)遺傳物質(zhì)加入重組AAV病毒載體的改善基因療法的原因。研究者用這個載體來運(yùn)送一個復(fù)制的健康CFTR基因到受影響的細(xì)胞內(nèi)。

  這種方法在囊腫性纖維化的老鼠和取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織上取得積極的效果。“我們通過呼吸道給予老鼠rAAV。大多數(shù)囊腫性纖維化老鼠恢復(fù)健康。在取自囊腫性纖維化患者的細(xì)胞組織中,氯離子和液體輸送被修復(fù)了。”

  在基因療法用于治療囊腫性纖維化患者之前還有一段很長的路要走。Debyser解釋道:“我們絕對不能給予囊腫性纖維化患者錯誤的希望?;诨虔煼ǖ闹委熯€需要多年的努力。首先,我們的實(shí)驗(yàn)僅限于老鼠和提取于病人的細(xì)胞組織,未包含真實(shí)的人。此外,我們還需要檢驗(yàn)療法多久可以奏效。重復(fù)給藥是必要的。然而,對于治愈囊腫性纖維化進(jìn)一步研究,基因療法顯然是一種有希望的候選方法。”

  此研究由魯汶大學(xué)醫(yī)院以及巴黎、烏得勒支和鹿特丹的大學(xué)共同完成。

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