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世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒誕生?重大突破or得不償失?

摘要:基因手術(shù)修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示,在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。

11月26日,南方科技大學(xué)的科學(xué)家賀建奎宣布,一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生。據(jù)透露,這對雙胞胎的一個(gè)基因經(jīng)過了修改,他們出生后就能天然抵抗艾滋病,如果情況屬實(shí),這將是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒,這意味著基因編輯技術(shù)在疾病預(yù)防方面獲得重大突破。

消息一出就引起了業(yè)界廣泛的關(guān)注,據(jù)賀建奎介紹,基因編輯手術(shù)比起常規(guī)試管嬰兒多一個(gè)步驟,即在受精卵時(shí)期,把Cas9蛋白和特定的引導(dǎo)序列,用5微米、約頭發(fā)二十分之一細(xì)的針注射到還處于單細(xì)胞的受精卵里。他們的團(tuán)隊(duì)采用“CRISPR/Cas9”基因編輯技術(shù),這種技術(shù)能夠精確定位并修改基因,也被稱為“基因手術(shù)刀”。

這次基因手術(shù)修改的是CCR5基因,而CCR5基因是HIV病毒入侵機(jī)體細(xì)胞的主要輔助受體之一。此前資料顯示,在北歐人群里面有約10%的人天然存在CCR5基因缺失。擁有這種突變的人,能夠關(guān)閉致病力最強(qiáng)的HIV病毒感染大門,使病毒無法入侵人體細(xì)胞,即能天然免疫HIV病毒。由此可見,CCR5經(jīng)過修改,HIV病毒將無法入侵機(jī)體。從而達(dá)到天然預(yù)防的效果。

對此,一些基因編輯學(xué)家發(fā)表了他們的看法,有人提出疑問,如果人體沒有了正常CCR5基因,是否感染某些其他病毒和死于流感的風(fēng)險(xiǎn)更高。

著名的遺傳學(xué)家,哈佛大學(xué)的喬治·丘奇認(rèn)為,艾滋病是“一個(gè)重大的、不斷增長的公共衛(wèi)生威脅,”丘奇在談到編輯艾滋病毒的基因這一目標(biāo)時(shí)說,“我認(rèn)為這是有一定科學(xué)道理的。”

據(jù)透露,賀建奎明天將在第二屆國際人類基因組峰會(huì)現(xiàn)場展示他領(lǐng)導(dǎo)的項(xiàng)目組在小鼠、猴和人類胚胎的實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。貝殼社將持續(xù)報(bào)道!

人物介紹:賀建奎,南方科技大學(xué)副教授。主要研究實(shí)驗(yàn)室用物理,統(tǒng)計(jì)和信息學(xué)的交叉技術(shù)來研究復(fù)雜的生物系統(tǒng)。研究集中于免疫組庫測序,個(gè)體化醫(yī)療,生物信息學(xué)和系統(tǒng)生物學(xué)。

賀建奎擁有多學(xué)科交叉的背景,并在基因測序儀研究,CRISPR基因編輯,生物信息學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域取得研究突破。他的實(shí)驗(yàn)室將高通量測序應(yīng)用到免疫細(xì)胞受體庫的多樣性研究。

研究領(lǐng)域:CRISPR-Cas9基因編輯、生物信息學(xué)與基因組學(xué)、單分子DNA與蛋白質(zhì)測序技術(shù)。

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