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抗腫瘤新藥可及性待提升,專家呼喚數(shù)據(jù)證據(jù)促臨床應(yīng)用

2018-06-14 來(lái)源:健康點(diǎn)healthpoint   標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:一般而言,創(chuàng)新藥物臨床應(yīng)用的延遲可能會(huì)使患者失去治療機(jī)會(huì)。不僅可能帶來(lái)致殘率甚至死亡率的升高,還增加了醫(yī)療資源的消耗,給患者本人、家庭以及政府帶來(lái)沉重的負(fù)擔(dān)。

IQVIA聯(lián)合財(cái)新健康點(diǎn)發(fā)布的《推動(dòng)中國(guó)腫瘤價(jià)值醫(yī)療持續(xù)發(fā)展行業(yè)報(bào)告》顯示,雖然抗腫瘤創(chuàng)新藥上市加速,但仍存諸多挑戰(zhàn),精準(zhǔn)醫(yī)療的應(yīng)用對(duì)藥物的準(zhǔn)入機(jī)制提出了新的需求。專家呼吁推動(dòng)醫(yī)療數(shù)據(jù)共享,為尋找高價(jià)值藥物打造一把“尺子”。

6月8日,IQVIA聯(lián)合財(cái)新健康點(diǎn)在北京發(fā)布了《推動(dòng)中國(guó)腫瘤價(jià)值醫(yī)療持續(xù)發(fā)展行業(yè)報(bào)告》。在報(bào)告發(fā)布會(huì)期間,多位醫(yī)改專家提出,今年全國(guó)兩會(huì)以來(lái),中央政府針對(duì)抗腫瘤藥的可及性問(wèn)題發(fā)布了一系列措施,但在腫瘤防治領(lǐng)域,人民群眾對(duì)于新藥、好藥的可及性呼聲依舊迫切。為此,需要推進(jìn)醫(yī)療數(shù)據(jù)和醫(yī)保數(shù)據(jù)開放共享,大力鼓勵(lì)衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)發(fā)展,用更多的真實(shí)世界證據(jù)(RWE),說(shuō)服醫(yī)保部門、用藥醫(yī)院選擇相對(duì)更高價(jià)值的藥品
 
抗腫瘤創(chuàng)新藥上市加速,挑戰(zhàn)仍存
 
一般而言,創(chuàng)新藥物臨床應(yīng)用的延遲可能會(huì)使患者失去治療機(jī)會(huì)。不僅可能帶來(lái)致殘率甚至死亡率的升高,還增加了醫(yī)療資源的消耗,給患者本人、家庭以及政府帶來(lái)沉重的負(fù)擔(dān)。對(duì)于癌癥這一急重癥、疑難癥而言,尤其如此。全國(guó)腫瘤登記中心4月最新發(fā)布數(shù)據(jù)顯示,2014年,全國(guó)惡性腫瘤新發(fā)病例數(shù)380.4萬(wàn)例。
 
恰在同一個(gè)月,國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議決定,為減輕廣大患者特別是癌癥患者藥費(fèi)負(fù)擔(dān)并有更多用藥選擇,加快創(chuàng)新藥進(jìn)口上市。將臨床試驗(yàn)申請(qǐng)由批準(zhǔn)制改為到期默認(rèn)制,對(duì)進(jìn)口化學(xué)藥改為憑企業(yè)檢驗(yàn)結(jié)果通關(guān),不再逐批強(qiáng)制檢驗(yàn)。
 
隨著中國(guó)政府提高對(duì)腫瘤防治體系的重視度,我國(guó)癌癥患者生存率有所提高。2018年5月,中國(guó)國(guó)家癌癥中心(NCC)學(xué)者最近發(fā)表于《柳葉刀》雜志的研究表明,2003~2015年間,我國(guó)17個(gè)癌癥登記所覆蓋人群的癌癥生存率呈明顯上升趨勢(shì)。
 
然而,精準(zhǔn)醫(yī)療的應(yīng)用對(duì)藥物的準(zhǔn)入機(jī)制提出了新的需求。目前,我國(guó)的抗腫瘤藥準(zhǔn)入機(jī)制以化療為基礎(chǔ),對(duì)于高價(jià)值且具有長(zhǎng)期預(yù)后優(yōu)勢(shì)的靶向藥物和免疫腫瘤(I-O)治療還未有深入的涉及與覆蓋。隨著近年來(lái)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局推出了一系列加快審評(píng)審批創(chuàng)新藥物的改革舉措,抗腫瘤創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)的步伐相應(yīng)加快,但這些創(chuàng)新藥物能夠真正惠及患者,仍需要面臨醫(yī)保準(zhǔn)入、醫(yī)院準(zhǔn)入的層層關(guān)卡。
 
為此,《推動(dòng)中國(guó)腫瘤價(jià)值醫(yī)療持續(xù)發(fā)展行業(yè)報(bào)告》為提升抗腫瘤創(chuàng)新藥的可及性提出建議:一方面實(shí)行國(guó)家醫(yī)保目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整,及時(shí)將創(chuàng)新藥、救命藥納入醫(yī)保,另一方面,彈性調(diào)整控費(fèi)措施來(lái)降低腫瘤創(chuàng)新藥品醫(yī)院準(zhǔn)入的門檻,提升院內(nèi)準(zhǔn)入。

尋找高價(jià)值藥物:一把尺子
 
在基本醫(yī)療保險(xiǎn)基金有限、醫(yī)療機(jī)構(gòu)采購(gòu)經(jīng)費(fèi)有限的情況下,怎么說(shuō)服醫(yī)保部門、用藥醫(yī)院選擇相對(duì)更高價(jià)值能為患者帶來(lái)長(zhǎng)期獲益的創(chuàng)新藥品?北京大學(xué)國(guó)家發(fā)展研究院教授劉國(guó)恩認(rèn)為,要看到投入和產(chǎn)出,也就是成本和效益的問(wèn)題,“我們應(yīng)該找到一把既能夠體現(xiàn)公平,又能夠體現(xiàn)效率的尺子”。
 
這把尺子,就是衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)。當(dāng)然,其評(píng)價(jià)的不止是價(jià)格,更重要的是性價(jià)比、健康產(chǎn)出等等。上述方法通過(guò)測(cè)量、對(duì)比分析和評(píng)價(jià)不同藥物治療方案,以及其健康產(chǎn)出、社會(huì)效益,對(duì)臨床用藥和疾病預(yù)防、治療提供科學(xué)的依據(jù)。
 
與臨床試驗(yàn)期間的數(shù)據(jù)相比,腫瘤患者的真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以評(píng)判其真實(shí)獲益,比如:生存期是否延長(zhǎng)、不良反應(yīng)是否可控、住院天數(shù)是否縮短,等等。而醫(yī)保數(shù)據(jù)則能對(duì)抗腫瘤藥在醫(yī)療機(jī)構(gòu)的使用頻次、費(fèi)用等進(jìn)行實(shí)時(shí)監(jiān)控。
 
“價(jià)值連城的數(shù)據(jù)放著不用,實(shí)在太可惜。”劉國(guó)恩向健康點(diǎn)表示,這是指我國(guó)各醫(yī)院產(chǎn)生的臨床數(shù)據(jù)和醫(yī)保支付數(shù)據(jù),這些真實(shí)數(shù)據(jù)是對(duì)傳統(tǒng)的隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)(RCT)數(shù)據(jù)的有益補(bǔ)充。
 
2017年,國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)目錄時(shí)隔8年再次調(diào)整,并提出了動(dòng)態(tài)調(diào)整、談判目錄等機(jī)制,開始要求申報(bào)企業(yè)提交資料。這是國(guó)家層面醫(yī)保準(zhǔn)入首次引入衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)理念。
 
但是,醫(yī)療衛(wèi)生不止于用藥這一個(gè)維度,對(duì)耗材、設(shè)備、診療程序甚至于疫苗的應(yīng)用,都需要一把尺子來(lái)衡量其安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性和社會(huì)倫理適用性。而衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)就是這把利器。原衛(wèi)生部衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任陳英耀告訴健康點(diǎn),衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估旨在提升診療質(zhì)量、改善健康結(jié)果的同時(shí),能夠最大程度避免或管控衛(wèi)生技術(shù)可能帶來(lái)的負(fù)面影響。
 
然而,健康點(diǎn)從多位衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估專家處獲悉,目前的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)資料由申報(bào)企業(yè)自主提出,我國(guó)尚未建立為新藥準(zhǔn)入進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的第三方機(jī)構(gòu)。陳英耀曾表示,長(zhǎng)期以來(lái),衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估(HTA)與政策制定、實(shí)施、評(píng)估等宏觀衛(wèi)生技術(shù)管理之間,并沒(méi)有形成有機(jī)整體。
 
《推動(dòng)中國(guó)腫瘤價(jià)值醫(yī)療持續(xù)發(fā)展行業(yè)報(bào)告》提到了抗腫瘤藥臨床應(yīng)用的困境:衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估體系是評(píng)估價(jià)值的一個(gè)主要手段,在這個(gè)框架沒(méi)有落實(shí)之前,支付方很難客觀地按循證醫(yī)學(xué)數(shù)據(jù)去比較不同衛(wèi)生技術(shù)的價(jià)值。

數(shù)據(jù)共享障礙拖延新藥應(yīng)用,專家呼吁立法破題
 
用經(jīng)濟(jì)學(xué)方法評(píng)估創(chuàng)新藥價(jià)值,醫(yī)療數(shù)據(jù)的獲取是一個(gè)巨大的障礙。
 
一位接近國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)的課題組咨詢專家告訴健康點(diǎn),目前他們正在采取自行調(diào)研、向醫(yī)院和主管部門索求或利用國(guó)外的資源來(lái)獲得數(shù)據(jù)。但這些數(shù)據(jù)的可信度、可得性、適用性等明顯不及現(xiàn)成的真實(shí)數(shù)據(jù)。
 
2008年,美國(guó)為推動(dòng)醫(yī)療數(shù)據(jù)開放而通過(guò)了《致力于經(jīng)濟(jì)和診療健康的健康信息技術(shù)》(HITECH)法案。劉國(guó)恩介紹說(shuō),美國(guó)捍衛(wèi)隱私的程度不比中國(guó)低,但是從數(shù)據(jù)開放程度來(lái)說(shuō)卻是全世界最高的國(guó)家之一。比如美國(guó)衛(wèi)生部門使用大數(shù)據(jù),收集了全民的醫(yī)療健康的長(zhǎng)期跟蹤數(shù)據(jù),并向研究機(jī)構(gòu)開放。
 
近幾年,國(guó)務(wù)院相繼印發(fā)《促進(jìn)和規(guī)范健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)應(yīng)用發(fā)展的指導(dǎo)意見(jiàn)》、《“健康中國(guó)2030”規(guī)劃綱要》,提出了醫(yī)療大數(shù)據(jù)資源開放共享,并提出將深度挖掘和廣泛應(yīng)用醫(yī)療大數(shù)據(jù)。2016年起,福州、廈門、常州等地也被確定為健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)中心與產(chǎn)業(yè)園建設(shè)國(guó)家試點(diǎn)工程第一批城市。
 
然而,在中國(guó)就是這些被“閑置”的數(shù)據(jù),由于政策具體落地與實(shí)施仍存障礙,對(duì)其的使用目前還十分謹(jǐn)慎。醫(yī)院和主管部門為了保護(hù)患者隱私,并不愿意將這些數(shù)據(jù)公開。
 
劉國(guó)恩呼吁,目前最需要的是盡快立法立規(guī),將中國(guó)龐大的醫(yī)療數(shù)據(jù)的真正價(jià)值挖掘出來(lái),從而為政府決策提供更精準(zhǔn)科學(xué)的依據(jù)。
 
對(duì)于5月底剛剛成立的國(guó)家醫(yī)療保障局,《推動(dòng)中國(guó)腫瘤價(jià)值醫(yī)療持續(xù)發(fā)展行業(yè)報(bào)告》為此建議,支付方需要建立明確的醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)及創(chuàng)新藥品價(jià)值評(píng)估體系,以及相應(yīng)的支付標(biāo)準(zhǔn)。支付方所設(shè)立的價(jià)值基礎(chǔ)和支付標(biāo)準(zhǔn),將為主要的醫(yī)療實(shí)踐人——醫(yī)療服務(wù)體系人員,如醫(yī)生,提供最具價(jià)值治療方案的選擇依據(jù)。
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