FDA每批準(zhǔn)一種新藥，它在說明書所述條件下使用時必須是安全有效的。盡管這個概念看似簡單，但執(zhí)行起來可能很復(fù)雜。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準(zhǔn)。這將為未來的藥物研究開發(fā)提供有效的信息，并且反過來可能有助于批準(zhǔn)更多安全有效的藥物。

為確保安全用藥、促進(jìn)新藥研究開發(fā)、提高評審效率，美國FDA擬推行一項增加藥物批準(zhǔn)透明度的試驗計劃。3月19日，該機(jī)構(gòu)藥物研究和評價中心主任珍妮·伍德科克在FDAVoice撰文對該試驗計劃做了介紹。

FDA每批準(zhǔn)一種新藥，它在說明書所述條件下使用時必須是安全有效的。盡管這個概念看似簡單，但執(zhí)行起來可能很復(fù)雜。衡量藥物可以提供的益處和與其相關(guān)的風(fēng)險的因素很多。因此，F(xiàn)DA希望確保公眾理解藥物為什么能夠獲得批準(zhǔn)。這將為未來的藥物研究開發(fā)提供有效的信息，并且反過來可能有助于批準(zhǔn)更多安全有效的藥物。

歷來，F(xiàn)DA解釋“為什么”批準(zhǔn)某個藥物的一種方式是將支持做出批準(zhǔn)決定的臨床試驗信息共享。這些信息通常會在醫(yī)師和其他科學(xué)家撰寫的FDA審查文件中。但是對于重要的療效試驗往往沒有完整的描述，包括試驗方案、試驗過程中所做修改的描述、以及對所有結(jié)果的解釋。

筆者發(fā)現(xiàn)，目前FDA在網(wǎng)上公布的審查文件（drugapprovalactionpackages），雖然包含了從申請廠商提交的申報資料中提取的大量信息，但這些信息通常分散在不同的部分，而沒有提供任何給定研究結(jié)果的完整總結(jié)。這使得學(xué)術(shù)研究人員、機(jī)構(gòu)的監(jiān)管人員和包括公眾在內(nèi)的其他利益相關(guān)方難以深入了解支持批準(zhǔn)所開展的研究。這就是FDA在今年1月推出臨床數(shù)據(jù)總結(jié)試驗計劃的原因。通過提供CSR，F(xiàn)DA希望達(dá)到以下目的：提高科學(xué)出版物所引用信息的準(zhǔn)確性；增加利益相關(guān)方對FDA批準(zhǔn)決定的理解；告知醫(yī)師和其他醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)有關(guān)監(jiān)管所作決定的詳細(xì)依據(jù)。

據(jù)介紹，在試驗期間，F(xiàn)DA將發(fā)布臨床研究報告（ClinicalStudyReports，CSR）的主要（關(guān)鍵）部分，即藥物研究開發(fā)廠商為每項臨床研究創(chuàng)建的文件，以更直接更及時地分享臨床試驗信息。這些文件將包含研究結(jié)果、研究開發(fā)議定書、議定書修正案，以及統(tǒng)計計劃的完整總結(jié)。在發(fā)布之前，F(xiàn)DA會對這些報告進(jìn)行剪輯，以排除機(jī)密的商業(yè)信息以及個人隱私信息。當(dāng)然，患者層面的數(shù)據(jù)信息不會被發(fā)布。

該試驗計劃將陸續(xù)公布9個獲得批準(zhǔn)新藥申請的CSR。在試驗計劃結(jié)束時，F(xiàn)DA將通過聯(lián)邦登記（FederalRegister）公告征詢公眾的意見，以獲取公眾如何訪問和使用這些信息第一手反饋意見。

已知的試驗計劃第一個項目是強(qiáng)生生物技術(shù)（JanssenBiotech）獲準(zhǔn)的Erleada（apalutamide，阿樸酰胺），這是FDA批準(zhǔn)的第一個非轉(zhuǎn)移性去勢前列腺癌治療藥物，也是首次使用無轉(zhuǎn)移生存臨床試驗結(jié)果作為終點指標(biāo)做出批準(zhǔn)決定的新藥。3月19日，F(xiàn)DA已經(jīng)公布了其關(guān)鍵研究的CSR——ERLEADA批準(zhǔn)文件。期待這個新型藥物能借助CSR獲得入的理解。

此外，與FDA的同行歐洲藥品管理局也在作類似的努力，或許這項試驗計劃可以幫助實現(xiàn)全球一致。