美國研究人員最新發(fā)現(xiàn),一種基于改造自體造血干細胞的新型基因療法,也許能長期提供抗艾滋病病毒的免疫力。加利福尼亞大學(xué)洛杉磯分校斯科特·基欽實驗室等機構(gòu)在新一期《科學(xué)公共圖書館·病原體》雜志上發(fā)表報告說,動物實驗顯示,它們的嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)療法不僅能有效識別和消滅艾滋病病毒,還能在機體中持續(xù)存在超過兩年時間。
論文共同第一作者、加州大學(xué)洛杉磯分校助理研究員甄安潔對新華社記者說,雖然“雞尾酒療法”能最大限度地抑制艾滋病病毒復(fù)制,延緩疾病進程,但無法完全清除病毒,感染者需終身服藥。而他們的思路是,通過基因療法提高患者自身免疫力,讓CAR-T細胞在體內(nèi)長期“巡邏”,一旦潛伏病毒出現(xiàn)就及時清理,從而治療艾滋病。
具體做法是,利用CAR-T療法提高患者自身的免疫功能,使其T淋巴細胞識別和消滅艾滋病病毒的功能更強大。由于艾滋病病毒感染細胞需要和CD4分子結(jié)合,研究人員通過對自體造血干細胞進行基因改造,讓分化出的CAR-T細胞表達含有CD4分子的融合蛋白,當(dāng)這個融合蛋白結(jié)合艾滋病病毒時,CAR-T細胞就會被激活,從而清除病毒和被感染細胞。
“在豚尾猴實驗中,我們發(fā)現(xiàn)基因改造過的自體干細胞可以長期存活在骨髓中,沒有排斥現(xiàn)象,并分化成有抗艾功能的CAR-T細胞。在超過兩年的實驗周期中,我們始終可以探測到CAR-T細胞。尤其在中斷‘雞尾酒療法’后,這些CAR-T細胞能起到明顯的抑制病毒的作用。”甄安潔說。
她表示,這項研究首次在靈長類動物中證明基因改造干細胞能長期提高抗艾免疫力,這對艾滋病治療以及針對癌癥的CAR-T免疫療法都起到了指導(dǎo)作用,“使用干細胞改造免疫力研究還處于初期,我們的研究可為未來其他干細胞免疫研究(比如針對癌癥)奠定基礎(chǔ)”。
CAR-T是近年來發(fā)展迅速的一種新興療法。美國監(jiān)管機構(gòu)今年批準(zhǔn)兩種此類療法用于治療癌癥,被認為開辟了癌癥治療的新篇章。
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