全球的醫(yī)療醫(yī)藥的進步在于科研的發(fā)展及技術革新，近期全球各國在生命科學、生命治療、醫(yī)療器械等方面有很大的提高。

　　肥厚性心肌癥（HCM）藥物顯示療效

　　美國生物技術公司MyoKardia宣布其肌凝蛋白抑制劑mavacamten（Myk461）在一個叫做PIONEER-HCM的二期臨床顯示療效。10位肥厚性心肌癥（HCM）病人使用12周mavacamten后左心室流出道（LVOT）梯度顯著下降，平均從125降低到19，其中8人達到正常值以下。二級終點包括最大耗氧量也顯著增加。MyoKardia計劃開始一個叫做EXPLORER-HCM、200-250人參與的注冊用臨床。8月8日MyoKardia股票上揚83%，而MyoKardia一點也沒耽誤功夫，立即出售350萬股股票。

　　上海藥物所利用單轉(zhuǎn)錄因子及小分子化合物誘導肝細胞轉(zhuǎn)分化

　　中國科學院上海藥物研究所謝欣課題組一直致力于小分子化合物誘導體細胞重編程及轉(zhuǎn)分化的研究，兩年前報道了包含BrdU在內(nèi)的小分子化合物組合可以實現(xiàn)全化學誘導ipsCs（CellResearch，2015；25（10）：1171-4），并利用3-6個小分子化合物的組合成功實現(xiàn)了小鼠胚胎成纖維細胞向心肌細胞的轉(zhuǎn)分化（CellResearch，2015；25（9）：1013-24）。近期，該實驗室又發(fā)現(xiàn)利用小分子化合物組合可以使小鼠成纖維細胞在一個轉(zhuǎn)錄因子條件下即可向肝細胞轉(zhuǎn)分化。這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝細胞樣細胞在體內(nèi)外均具有肝細胞特征，并可以挽救肝功能衰竭的小鼠生命。更有意思的是，這些轉(zhuǎn)分化獲得的肝樣細胞比原代肝細胞更容易在體外培養(yǎng)擴增，這對于真正的應用也是非常有利的。課題組將在此研究基礎上嘗試全化學誘導肝細胞的轉(zhuǎn)分化。

　　美國科學家發(fā)現(xiàn)植物類黃酮“聯(lián)手”腸道微生物抵御流感病毒

　　華盛頓大學醫(yī)學院的研究人員在《科學》雜志發(fā)表了一項重磅研究，他們發(fā)現(xiàn)廣泛存在于天然植物中的黃酮類化合物，經(jīng)過腸道微生物的降解，產(chǎn)生的代謝物被吸收后，能夠上調(diào)I型干擾素信號通路，進而增強機體抗病毒免疫反應！研究人員特別強調(diào)，黃酮類化合物經(jīng)微生物降解產(chǎn)生的脫氨基酪氨酸（DAT），雖然不能直接殺死流感病毒，但卻是開啟機體免疫保護和增強抗病毒免疫反應的關鍵組成部分。

　　哥本哈根大學首次公開基因組編輯器Cpf1蛋白結(jié)構(gòu)

　　哥本哈根大學NovoNordisk基金會中心蛋白質(zhì)研究所（NNF-CPR）的科研團隊成功地觀察和描述了新基因組編輯系統(tǒng)Cpf1的工作原理。該蛋白質(zhì)屬于Cas家族，能使雙鏈DNA裂解，啟動基因組修飾過程。新技術也可以用來修飾藥物合成和生物燃料生產(chǎn)微生物，使其生產(chǎn)人類所需代謝產(chǎn)物，Montoya補充。

　　上海交大科學家發(fā)現(xiàn)了腸道微生物導致化療耐藥的機制

　　近日，來自上海交通大學醫(yī)學院附屬仁濟醫(yī)院消化科的房靜遠教授、陳縈晅副教授、洪潔和陳豪燕副研究員以及美國密西根大學鄒偉平教授合作，首次從作用機制上證明具核梭桿菌（Fusobacteriumnucleatum）可以通過調(diào)節(jié)癌細胞的自噬作用，促進結(jié)直腸癌對化療的耐受。而具核梭桿菌恰恰是我們口腔中常見的革蘭氏陰性菌。這一重要發(fā)現(xiàn)發(fā)表在頂級期刊《細胞》雜志上。

　　23andMe開啟大規(guī)模抑郁癥基因研究

　　近日，23andMe與Milken研究所和Lundbeck公司展開合作，啟動了一項針對解重度抑郁癥（Majordepressivedisorder）和雙相情感障礙（bipolardisorders）（又稱躁郁癥）的基因研究，以基因數(shù)據(jù)和問卷回答相結(jié)合的方式，以評估基因如何影響生活在嚴重精神健康障礙下人們的大腦的思維過程--例如注意力、決策和視覺感知。

　　基因編輯讓皮膚變“藥庫”治療肥胖和糖尿病

　　基因編輯+干細胞+皮膚移植會碰撞出怎樣的火花？近日，芝加哥大學的一個研究小組帶來了一項“腦洞大開”的研究，研究人員在小鼠中驗證了一種新的基因治療形式——通過移植基因編輯的皮膚來治療2型糖尿病和肥胖癥，這項基于皮膚移植的基因療法或許能治療多種人類疾病。該研究發(fā)表于2017年8月3日的CellStemCell期刊上。這項研究題為EngineeredEpidermalProgenitorCellsCanCorrectDiet-InducedObesityandDiabetes，首次表明改造的皮膚移植物能夠在具備完整免疫系統(tǒng)的野生型小鼠中長期存活。

　　研究人員重新編程免疫細胞治療牛皮癬

　　近日，格萊斯頓研究所(GladstoneInstitutes)的科學家的一項新研究詳細描述了對某些免疫細胞的成功新重編程，這可能有助于治療牛皮癬等自身免疫性疾病。它通過“小分子藥物”實現(xiàn)，其基本上將免疫細胞從攻擊身體的類型轉(zhuǎn)化為停止攻擊身體的類型。它也被證明對治療癌癥有不錯效果。

　　日本研究豬胰島細胞移植人體

　　最近，日本國立國際醫(yī)療研究中心、明治大學、京都府立大學、福岡大學的研究團隊啟動開發(fā)把豬胰臟的胰島細胞移植到1型糖尿病患者身上、作為人工胰島的技術。據(jù)報道，日本政府此前事實上限制將動物細胞和組織移植到人體的“異種移植”，在2016年放寬了相關規(guī)定。研究團隊將使用與人類擁有相似器官的豬全面推進開發(fā)。作為彌補人類器官不足的手段，計劃3至5年后實現(xiàn)實用化。

　　賓夕法尼亞大學新研究：點亮隱藏的癌細胞

　　在賓夕法尼亞大學Abramson癌癥中心（ACC）進行術中分子成像（IMI）結(jié)合術前正電子發(fā)射斷層掃描（PET）掃描，外科醫(yī)生能夠從肺癌患者體內(nèi)識別和清除大量的癌結(jié)節(jié)。術中分子成像（IMI）通過使用造影劑，可以使手術過程腫瘤細胞發(fā)光。該項研究是首次展示了當使用了腫瘤發(fā)光劑的IMI與傳統(tǒng)的PET成像結(jié)合是多么有效。他們的研究結(jié)果發(fā)表在近期的《AnnalsofSurgery》上。

　　昆明動物所等在卵巢癌發(fā)病機制研究中取得新進展

　　近日，中國科學院昆明動物研究所腫瘤干細胞生物學學科組與四川大學合作，研究發(fā)現(xiàn)HUWE1通過泛素化降解H1.3維持卵巢癌的發(fā)生發(fā)展，揭示HUWE1功能調(diào)節(jié)極有可能是藥物治療的潛在靶標，為卵巢癌的發(fā)病機制和臨床治療提供了新的研究方向，該研究成果發(fā)表在CancerResearch上。

　　如何對人類免疫系統(tǒng)細胞進行重編程

　　美國格拉斯通研究所（GladstoneInstitutes）的研究人員，協(xié)同清華大學藥學院，醫(yī)學院和Agios制藥的研究團隊，首次揭示了一種針對特定的T細胞重編程的方法和機制。更準確地說，他們發(fā)現(xiàn)了如何將激發(fā)免疫系統(tǒng)的促炎細胞轉(zhuǎn)化為抑制免疫系統(tǒng)的抗炎細胞，且反之亦然。這一重要研究成果于2017年8月2日在線發(fā)表在國際著名的《自然》雜志。