此前，美國神經(jīng)學年會上MitsubishiTanabe公布了其ALS藥物Edaravone的一個三期臨床試驗結(jié)果。在標準療法基礎(chǔ)上加入Edaravone顯著改善ALS患者綜合功能指標ALSFRS-R（-5.0對-7.5），同時也改善運動、呼吸等局部功能。Edaravone已經(jīng)在韓國日本批準用于ALS，早在去年三菱田邊向美國FDA提交了NDA，并獲得了孤兒藥資格。

　　因為此前，F(xiàn)DA未批準依達拉奉，因此依達拉奉A(yù)LS適應(yīng)癥的獲批要落后于日韓。美國此前只有riluzole這一個上市藥物可治療ALS，能增加~10%的一年生存機會。ALS的發(fā)病機理未知，動物模型不可靠，所以這個病的新藥開發(fā)很難。過去10年大約只有十幾個藥物進入臨床，基本全軍覆沒。走的最遠的是百建艾迪的dexpramipexole，2013年初在三期臨床失敗。

　　小編點評

　　對于依達拉奉，大家可能都很了解，在中國早已成了“神藥”，終端市場達30億人民幣，是全球第一大市場。從信狐藥迅數(shù)據(jù)庫可知，近5年來，依達拉奉的樣本醫(yī)院用藥呈現(xiàn)出穩(wěn)步增長的態(tài)勢，2017年更是達到7.63億元人民幣。然而近40億市場的“神藥”的封神之路，難以與超適應(yīng)癥使用和回扣式營銷撇開關(guān)系。但隨著我國醫(yī)療制度的逐步改革，“神藥”可能會成為歷史。目前在部分省市已經(jīng)把依達拉奉列會輔助用藥，限制適應(yīng)癥，限制處方量，這種銷售額的增長可能是“回光返照”的表象。

　　在卒中治療領(lǐng)域，這個依達拉奉具有一定的療效，但做出有效的臨床數(shù)據(jù)太難，所以卒中這個適應(yīng)癥并沒有在歐美上市。依達拉奉在市場中國的“風光”完全是靠超高的銷售投入砸出來的，據(jù)業(yè)內(nèi)朋友反映，依達拉奉的出貨價一般都在銷售價的30%，有的廠家更是低至10%。隨著醫(yī)政改革的深入，這種產(chǎn)品的利潤、銷售額日趨下滑是必然的趨勢。盡管FDA批準依達拉奉用于ALS，然而ALS是個罕見病，中國沒有罕見病政策，而且原有的市場-價格機制已經(jīng)形成，在中國新醫(yī)療政策的形勢下，ALS的美國獲批最多也只能是一個輔助營銷的理由，不會成為依達拉奉的救星。