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里程碑!突破性白血病新藥完成滾動新藥申請

摘要:急性骨髓性白血病(AML)是一種進(jìn)展迅速、危及生命的血液腫瘤,隨著年齡的增長發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)升高。據(jù)美國癌癥學(xué)會(AmericanCancerSociety)估計(jì),2017年美國預(yù)計(jì)AML新增病例數(shù)超2萬人,AML死亡人數(shù)超1萬人。

  近日,JazzPharmaceuticals宣布,旗下抗癌新藥Vyxeos的滾動新藥申請(NDA)已完成遞交,用于治療急性髓性白血病(AML),且已向美國食品和藥物管理局(FDA)申請對Vyxeos進(jìn)行優(yōu)先審核。

  急性骨髓性白血?。ˋML)是一種進(jìn)展迅速、危及生命的血液腫瘤,隨著年齡的增長發(fā)病風(fēng)險(xiǎn)升高。據(jù)美國癌癥學(xué)會(AmericanCancerSociety)估計(jì),2017年美國預(yù)計(jì)AML新增病例數(shù)超2萬人,AML死亡人數(shù)超1萬人。年齡因素是影響AML預(yù)后的重要因素,年齡越大的患者,疾病風(fēng)險(xiǎn)程度越大,且對治療的反應(yīng)欠佳,對強(qiáng)烈化療的耐受性較差?,F(xiàn)有的支持性治療、強(qiáng)烈化療和骨髓移植等治療中,年輕患者更能從中獲益。而過去40年來,年老AML患者的五年生存率沒有多大改善。

  Vyxeos(又稱CPX-351)是一種復(fù)方脂質(zhì)體注射劑,以納米脂質(zhì)體為載體,包含阿糖胞苷(cytarabine)+柔紅霉素(daunorubicin)兩個成分,按5:1的摩爾比例組合而成。此前,Vyxeos已獲得美國FDA頒發(fā)的突破性療法認(rèn)定(用于成人治療后繼發(fā)AML或AML伴骨髓增生異常)、快速通道資格(用于老年繼發(fā)性AML)、孤兒藥資格定(用于AML)以及歐盟委員會的孤兒藥資格(治療AML)。

  Vyxeos的新藥申請包含了5項(xiàng)臨床研究數(shù)據(jù),其中包括的一項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床研究達(dá)到了主要終點(diǎn),相關(guān)數(shù)據(jù)結(jié)果已在2016美國臨床腫瘤學(xué)會(ASCO)年會上進(jìn)行了公布。

  “Vyxeos完成提交滾動新藥申請,是一項(xiàng)重要里程碑!我們公司將持續(xù)推動血液和腫瘤領(lǐng)域的產(chǎn)品管線研發(fā),以不斷滿足未盡的醫(yī)療需求,”Jazz公司全球產(chǎn)品研發(fā)負(fù)責(zé)人、首席醫(yī)務(wù)官KarenSmith博士說:“我們期待著與FDA密切合作,推動Vyxeos快速獲批用于治療AML患者,過去40多年來,AML藥物治療進(jìn)展很小。”

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