今日，藥明康德合作伙伴TESARO迎來重磅喜訊——其PARP抑制劑niraparib（商品名ZEJULA）獲得了美國(guó)FDA的批準(zhǔn)上市，用于復(fù)發(fā)性上皮卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌女性患者的維持治療。這些患者先前接受過鉑類化療，并出現(xiàn)完全響應(yīng)或部分響應(yīng)（completeorpartialresponse）。值得一提的是，niraparib是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)無需BRCA突變或其他生物標(biāo)志物檢測(cè)，就可用于治療的PARP抑制劑。

　　卵巢癌是婦女中一種常見的癌癥，也是女性因癌癥死亡的第五大常見原因。在美國(guó)，每年大約有2.2萬多名婦女被診斷為卵巢癌。這一數(shù)字在歐洲則高達(dá)6.5萬。盡管在卵巢癌的二線高級(jí)治療中，鉑類化療的響應(yīng)率很高，但依然有85％的患者會(huì)在兩年內(nèi)出現(xiàn)復(fù)發(fā)。因此，對(duì)于這些出現(xiàn)完全響應(yīng)或部分響應(yīng)的患者來說，如何在化療后維持她們的“響應(yīng)狀況”有著巨大而未滿足的醫(yī)療需求。

　　今日獲批的niraparib正是這樣一款能起到良好維持效果的PARP抑制劑。此類藥物能阻斷參與修復(fù)受損DNA的PARP酶活性。對(duì)帶有BRCA基因突變的癌細(xì)胞來說，倘若PARP活性進(jìn)一步受到抑制，這些細(xì)胞分裂時(shí)就會(huì)累積大量DNA損傷，導(dǎo)致癌細(xì)胞死亡，或是減緩腫瘤生長(zhǎng)。然而niraparib更為獨(dú)特——它是首款無需檢查BRCA突變或其他生物標(biāo)志物的狀況，就能在臨床上顯著改善復(fù)發(fā)性卵巢癌患者的無進(jìn)展生存期的PARP抑制劑。此外，它僅需每日口服一次，就能起到控制病情的效果。因此，這是一種非常易用的維持療法。先前，它曾獲得美國(guó)FDA頒發(fā)的快速通道資格、突破性療法認(rèn)定、以及優(yōu)先審評(píng)資格。

　　Niraparib的療效在一項(xiàng)名為ENGOT-OV16/NOVA的國(guó)際性、雙盲、設(shè)有安慰劑對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中得到了驗(yàn)證。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)一共招募了553名患有復(fù)發(fā)性卵巢癌的患者，她們?cè)谧罱邮艿你K類化療后出現(xiàn)了部分響應(yīng)或完全響應(yīng)。其中，有大約三分之二的受試者沒有攜帶BRCA的種系突變。通過臨床試驗(yàn)，研究人員發(fā)現(xiàn)niraparib與安慰劑相比，顯著延長(zhǎng)了患者們的無進(jìn)展生存期。此外，在帶有BRCA突變的患者中，niraparib降低了74%疾病發(fā)生進(jìn)展或患者死亡的風(fēng)險(xiǎn)。在未攜帶BRCA突變的患者中，這一數(shù)字達(dá)到了55%。無論患者先前出現(xiàn)部分響應(yīng)或是完全響應(yīng)，niraparib產(chǎn)生的收益都處于類似的量級(jí)。基于這些出色的數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA在今日批準(zhǔn)了niraparib上市。

　　“對(duì)在初步治療中反響良好的患者來說，維持治療是癌癥療法中的重要一環(huán)，”FDA藥品評(píng)估與研究中心血液學(xué)與腫瘤產(chǎn)品負(fù)責(zé)人RichardPazdur博士說：“無論患者是否帶有特定的基因突變，ZEJULA都為她們提供了一種全新的治療方案，有望延緩癌癥在未來的進(jìn)展。”

　　“能將這一獨(dú)特的新藥帶給卵巢癌患者，我們感到非常高興。我們要感謝那些無私參與臨床試驗(yàn)的患者，以及她們的醫(yī)生與為她們提供照料的人。這些參與臨床試驗(yàn)的人為ZEJULA臨床開發(fā)項(xiàng)目的成功做出了最大的貢獻(xiàn)，”TESARO的總裁兼首席運(yùn)營(yíng)官M(fèi)aryLynneHedley博士說：“我們也要向FDA表達(dá)我們的感激。在接受審評(píng)后不到3個(gè)月，他們就快速對(duì)ZEJULA的申請(qǐng)做了詳盡的評(píng)估。TESARO承諾將支持那些勇敢面對(duì)卵巢癌的女性，并將與患者、醫(yī)療服務(wù)提供者等人緊密合作，確保這一變革性的藥物能抵達(dá)需要的人手中。”

　　按計(jì)劃，ZEJULA將在今年4月正式進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)。我們?cè)俅巫ＹRTESARO取得的成績(jī)，并祝愿越來越多的抗癌新藥能夠問世，造?；颊?！