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這幾種藥物將有望成為輕鏈型淀粉樣變性的治療新方案

2017-03-02 來源:醫(yī)脈通血液科  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:AL淀粉樣變性是一種漿細(xì)胞異??寺≡錾录膊。缙谠\斷對改善預(yù)后非常重要,但有很多患者可檢測到意義未明的單克隆丙種球蛋白,卻難以識(shí)別出淀粉樣變性,因此極易被漏診或誤診。

  第21屆國際惡性血液病大會(huì)(ICHM)于2017年2月23日-25日在弗羅里達(dá)州召開。會(huì)上,研究人員報(bào)道了輕鏈型(AL)淀粉樣變的新治療方案。

  來自明尼蘇達(dá)州的MorieGertz醫(yī)學(xué)博士表示,新數(shù)據(jù)表明,卡非佐米和daratumumab可有效減少克隆性漿細(xì)胞增生,并且有3種抗體在臨床試驗(yàn)中表現(xiàn)出溶解淀粉樣沉淀的活性。

  AL淀粉樣變性是一種漿細(xì)胞異常克隆增生所致疾病,早期診斷對改善預(yù)后非常重要,但有很多患者可檢測到意義未明的單克隆丙種球蛋白,卻難以識(shí)別出淀粉樣變性,因此極易被漏診或誤診。

  研究已證實(shí),卡非佐米可安全有效地治療曾接受過治療的系統(tǒng)性AL淀粉樣變,但可能會(huì)導(dǎo)致心臟毒性、肺毒性和腎毒性等不良反應(yīng),并且可能也會(huì)增加N末端B型鈉尿肽水平。Gertz博士表示,卡非佐米誘發(fā)的心臟毒性可能令人擔(dān)憂,但該藥治療AL淀粉樣變的確表現(xiàn)出較好的安全性,臨床獲益和反應(yīng)也較為顯著。目前,卡非佐米已成為AL淀粉樣變潛在的治療方法。

  Daratumumab是一種可直接殺死骨髓瘤細(xì)胞的藥物,也能夠刺激免疫系統(tǒng)對抗腫瘤。迄今為止,F(xiàn)DA批準(zhǔn)daratumumab單藥或與其他藥物聯(lián)合治療多發(fā)性骨髓瘤。病例報(bào)道表明,daratumumab可迅速降低淀粉樣變的輕鏈水平,毒性也較小。目前,研究人員正計(jì)劃評(píng)估daratumumab一線治療這類疾病的臨床活性,很有可能帶來顯著獲益。

  目前正在生產(chǎn)三種抗體用于治療淀粉樣變性。一種抗體是將糖蛋白附加在淀粉樣蛋白沉積,初步證據(jù)表明了它的臨床活性;另一種抗淀粉樣蛋白表位抗體在1期試驗(yàn)中表現(xiàn)出無毒性,未發(fā)生融合反應(yīng),可與淀粉樣蛋白沉積結(jié)合;第三種抗體攻擊淀粉樣蛋白的表位,在II期研究以及正在進(jìn)行的兩項(xiàng)III期研究中均可產(chǎn)生器官反應(yīng)。

  Gertz博士表示,在美國AL淀粉樣變的默認(rèn)治療藥物是硼替佐米,該藥在非移植治療方案中占有主導(dǎo)地位,在多項(xiàng)研究中表現(xiàn)出很高的反應(yīng)率和很好的反應(yīng)深度。

  另外,烷化劑聯(lián)合類固醇也是一種合理的治療方案,雖然產(chǎn)生的反應(yīng)率略低于硼替佐米,但毒性也相對較小。因此,這一方案可用于心臟、肝或腎淀粉樣變性的患者。

  Gertz博士總結(jié)說,盡早診斷AL型淀粉樣變性對預(yù)后極其關(guān)鍵,硼替佐米有望被批準(zhǔn)治療這類疾病。另外,卡非佐米和daratumumab也可能是治療該病的潛在藥物,抗體也將有可能促進(jìn)這類疾病治療領(lǐng)域的發(fā)展。

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