今天，安進（Amgen）公司宣布，3期ENDNAVOR臨床試驗的總生存期（OS）中期分析取得積極結(jié)果。該研究達到了OS的關(guān)鍵次要終點，與Velcade（bortezomib）加dexamethasone（Vd）的治療方案相比，KYPROLIS（carfilzomib）聯(lián)合dexamethasone（Kd）治療復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者后的生存時間要長7.6個月（Kd的中位OS為47.6個月；Vd的中位OS為40.0個月，HR=0.79，95％CI，0.65-0.96）?；贓NDEAVOR研究中無進展生存期（PFS）的初步分析，美國、歐盟和其他國家已經(jīng)批準了每周兩次施用56毫克/平方米的Kd方案。

　　多發(fā)性骨髓瘤（multiplemyeloma）是一種不可治愈的血液癌癥，其主要特征為復(fù)發(fā)性。它是一種罕見且非常具侵襲性的疾病，約占所有癌癥的1％。在美國，有近10萬病人患有多發(fā)性骨髓瘤或者處于多發(fā)性骨髓瘤緩解期；每年約有3萬名美國人被診斷患有多發(fā)性骨髓瘤，并且每年的報告死亡病例高達1.2萬多例。

　　蛋白酶體通過分解受損或不再需要的蛋白質(zhì)而在細胞功能和生長中起重要作用。KYPROLIS有效阻斷蛋白酶體功能，導(dǎo)致細胞內(nèi)蛋白質(zhì)的過度積累。因為骨髓瘤細胞更可能含有大量的異常蛋白質(zhì)，KYPROLIS可以通過這一機理引起細胞死亡。

　　KYPROLIS在美國獲得以下批準：

　　與dexamethasone或聯(lián)合lenalidomide加上dexamethasone用于治療已經(jīng)接受一至三線治療的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　作為單一藥劑用于治療已經(jīng)接受一個或多個療法的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　在ENDEAVOR臨床試驗中，對比Vd方案，929名患者的隨機化評價了KYPROLIS聯(lián)合低劑量dexamethasone（Kd），這些多發(fā)性骨髓瘤患者至少接受一種但不超過三種先前治療方案之后有復(fù)發(fā)。試驗的主要終點是PFS，定義為從治療開始到疾病進展或死亡的時間。主要分析發(fā)表在醫(yī)學期刊《TheLancetOncology》上，并在處方信息中有描述。

　　詳細結(jié)果將在3月4日星期六新德里第16屆國際骨髓瘤研討會上得到公布。安進計劃將這些結(jié)果提交給世界各地的監(jiān)管機構(gòu)，以支持ENDEAVOR研究結(jié)果的適應(yīng)癥標簽更新。

　　安進負責研發(fā)的執(zhí)行副總裁SeanE.Harper博士說道：“這些結(jié)果證實了KYPROLIS對復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的優(yōu)越性。在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤中，患者很少有生存獲益。ENDEAVOR是唯一一項證明了與目前標準治療方案頭對頭比較后生存獲益的研究，這些結(jié)果進一步支持KYPROLIS在這個患者群體中作為基礎(chǔ)療法。”