日前，武田制藥(TakedaPharmaceuticalCompany)和TiGenix公司聯(lián)合宣布在研藥物Cx601在治療克羅恩病(Crohn’sDisease)患者中復(fù)雜性肛瘺(ComplexPerianalFistulas)的3期臨床試驗中能夠維持患者癥狀緩解超過52周。Cx601是一種用于局部注射的同種異體(Allogeneic)脂肪來源的干細胞(Adipose-DerivedStemCells，ASC)懸浮液。

　　克羅恩病是一種慢性的胃腸道炎癥。復(fù)雜性肛瘺是克羅恩癥患者中可能出現(xiàn)的并發(fā)癥。它會造成患者肛門部位腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。目前對這種并發(fā)癥的治療方法非常有限，只有抗腫瘤壞死因子藥物在臨床試驗中顯示出一些效果。

　　TiGenix公司研發(fā)的Cx601是一種從人體脂肪組織中分離并且在體外培養(yǎng)增殖的ASC。ASC細胞分泌的因子可以起到抑制炎癥和調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)的作用，因而被認(rèn)為可能成為治療復(fù)雜性肛瘺的新療法。從人體脂肪組織中分離的ASC作為細胞療法來說有諸多優(yōu)勢，其中包括：1.容易獲取并且高產(chǎn)，脂肪組織可以很容易從吸脂手術(shù)中獲得，而且脂肪組織中有2％的細胞為ASC。這個比例遠高于從骨髓組織中獲得類似細胞的比例(0.002%)。2.安全性高，ASC不表達天然殺傷細胞受體(NaturalKillerCellReceptor)的配體，因此不會導(dǎo)致免疫排斥反應(yīng)。3.易于細胞增殖，ASC在體外培養(yǎng)時的增殖速度高于骨髓中提取的類似細胞，而且這些細胞更為穩(wěn)定，不容易分化或者衰老。

　　在這項名為ADMIRE-CD的隨機雙盲并且包括安慰劑對照組的臨床3期試驗中，患者在接受標(biāo)準(zhǔn)療法的同時接受一次局部Cx601或者安慰劑注射。在接受注射后第52周，Cx601組患者的癥狀緩解率顯著高于對照組(59.2%比41.6%)。而由于注射造成的副作用在兩組患者中非常相似(Cx601組：20.4%；對照組：26.5%)。

　　TiGenix公司已經(jīng)于去年向歐洲藥品管理局(EuropeanMedicinesAgency，EMA)遞交了Cx601的營銷授權(quán)申請(MarketingAuthorizationApplication)，EMA預(yù)計在今年將做出決定。在美國，TiGenix公司計劃向FDA申請快速通道認(rèn)定，為在美國注冊而進行的全球性關(guān)鍵臨床3期試驗將于今年開始。