在今日發(fā)布的這份報告中,美國科學(xué)院與美國醫(yī)學(xué)院的22名知名科學(xué)家、醫(yī)生、倫理學(xué)家、政策學(xué)者認為,我們應(yīng)該允許科學(xué)家們在嚴格的監(jiān)管下,利用成熟的基因編輯技術(shù),對人類的精子、卵子或早期胚胎進行編輯,消除鐮狀細胞貧血、囊性纖維化等重大遺傳疾病。這些經(jīng)基因編輯的生殖細胞能用于孕育后代。換句話說,只要政策允許,經(jīng)基因編輯的人類有望誕生。
這份報告的一個關(guān)鍵詞是“遺傳疾病”。在全球,有幾千種遺傳疾病是由單基因的突變導(dǎo)致。盡管單個遺傳病的發(fā)病較為罕見,但這些疾病加起來,總共影響了全球5-7%的人群,患者家庭的情感、經(jīng)濟等負擔(dān)不容忽視。在這些疾病中,有一些只會影響單一體細胞類型。對于這些疾病,科學(xué)家們目前正在開發(fā)新型基因療法,對生殖細胞的編輯不是必須。但對另一些罹患溶酶體貯積癥、杜氏肌營養(yǎng)不良癥等疾病的患者來說,如果想擁有健康的親生子女,對生殖細胞進行編輯也許是當(dāng)下唯一的道路。制訂本次報告的委員會認為,如果證實安全可靠,我們應(yīng)當(dāng)允許使用基因編輯的方法,修正會遺傳給下一代的突變。
這份報告的另一個關(guān)鍵詞是“嚴格監(jiān)管”。為了避免灰色地帶產(chǎn)生,這個委員會提出了一系列要求:首先,只有在預(yù)防重大疾病,且沒有其他合理手段可以嘗試的情況下,才能夠嘗試生殖細胞的基因編輯;其次,科學(xué)家們必須嚴格證實,這些被編輯的基因?qū)е铝酥卮蠹膊?,或讓重大疾病的發(fā)病率極大提高;第三,需要可信的臨床前與臨床試驗,來評估這一手段的風(fēng)險與收益,確保參與者的健康與安全;第四,研究人員要對參與者進行長達幾代的跟蹤分析,了解長期風(fēng)險。
根據(jù)這份報告,對生殖細胞的基因編輯只能夠用于預(yù)防疾病,不能夠用來增加人的智力、身高、力量等因素。
這份報告出爐后,不少資深人士紛紛發(fā)表了自己的看法。BroadInstitute的負責(zé)人EricLander教授對此表示看好:“他們在這份報告中說,只有對一小塊區(qū)域,一小部分病例,對生殖細胞進行基因編輯才是正確的。這份報告中最棒的一點聲明是,如果我們無法控制后果,我們就不應(yīng)該去做它。”
波士頓大學(xué)的生物倫理學(xué)家GeorgeAnnas教授則提出了他的擔(dān)憂:“科學(xué)家們認為這只是一個收益風(fēng)險的評估問題,但對許多人來說,這個想法會讓他們覺得不舒服。委員會可能低估了這些反對聲。”
哈佛大學(xué)的GeorgeChurch教授則說了他的想法。一方面,他認為這些建議很合理:“未雨綢繆是非常必要的。一旦基因編輯被證實安全有效,再討論就太晚了”。但另一方面,他也指出,有些基因很難簡單“一刀切”。他舉了GRIN2B基因作為例子——這個基因與自閉癥有著關(guān)聯(lián),但GRIN2B蛋白的水平也和較高的認知能力有關(guān)。作為預(yù)防自閉癥的手段,編輯這個基因很有可能帶來智力的提升。這就有可能帶來問題。
值得一提的是,這份報告只是作為一份倡議。盡管對生殖細胞的基因編輯松了口,這并不意味科學(xué)家們從今天起就能動手嘗試。在監(jiān)管措施具體落實,在適用疾病的定義更為清晰,在基因編輯技術(shù)的安全性得到證實之前,這份報告在短期內(nèi)還無法帶來實質(zhì)性的變化。
至于未來如何,我們拭目以待。
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