日前，美國兒科內(nèi)分泌學(xué)會發(fā)布了因生長激素（GH）缺乏、特發(fā)性身材矮?。↖SS）或原發(fā)性胰島素樣生長因子-1（IGF-1）不足導(dǎo)致兒童和青少年生長障礙的最新治療指南。

　　該指南是對美國兒科內(nèi)分泌學(xué)會發(fā)布的2003版指南的更新，并且首次涉及重組IGF-1治療和GH治療的相關(guān)信息。

　　盡管GH治療不斷發(fā)展，但對于該治療選擇的認識仍較缺乏。值得注意的是，對于成人身高的長期結(jié)局尚不清楚。大部分身材矮小的治療是基于“高大身材可改善生活質(zhì)量的假設(shè)”，因此有必要對生活質(zhì)量進行評估。還需要獲得兒童期接受身材矮小治療的長期安全性數(shù)據(jù)。研究人員同時強調(diào)，醫(yī)院和臨床醫(yī)生應(yīng)該接受IGF-1和GH檢測的通用標(biāo)準。

　　嚴重GH缺乏的治療利大于弊

　　1985年，美國食品和藥品管理局批準重組人生長激素治療因內(nèi)源性生長激素分泌不足所致生長障礙的患兒。2003年，F(xiàn)DA擴大了重組人生長激素治療的適應(yīng)癥，包括ISS的治療。其定義為身高低于平均水平2.25標(biāo)準偏差，即成年男性身高低于160cm、女性低于150cm。

　　2005年，F(xiàn)DA批準IGF-1用于嚴重原發(fā)性IGF-1缺乏的患兒（IGF-1水平和身高低于平均水平3個標(biāo)準差）生長障礙的長期治療，但不包括因生長激素缺乏、營養(yǎng)不良、甲狀腺功能減退或其它原因?qū)е碌睦^發(fā)性IGF-1缺乏。

　　因此，本次指南制定專家委員會利用GRADE方法（分級的建議；評估；發(fā)展；評價）對最新證據(jù)及治療進展進行了全面評估，對相關(guān)指導(dǎo)建議進行了修訂，并強調(diào)了嚴重生長激素缺乏患兒的治療利大于弊。

　　對于無GH缺乏的ISS患兒，GH的治療需全面權(quán)衡

　　不過對于不存在GH缺乏的ISS患兒，GH治療帶來的身高獲益“不確定和幅度較小”。GH治療帶來的高成本也是需要考慮的問題。

　　因此，相關(guān)人員反對常規(guī)應(yīng)用GH治療ISS并提出了條件性建議，建議家長和臨床醫(yī)生在權(quán)衡患兒生理、心理負擔(dān)及對治療風(fēng)險、獲益討論后，共同決策治療方法。

　　對于生長激素缺乏的患者，生長激素治療可帶來除身高以外的獲益，但是生長激素治療ISS僅局限于身高。另外，與生長激素缺乏的患者不同，并非所有的ISS患者在生長激素治療中出現(xiàn)身高的增加。因此ISS治療的決定需要權(quán)衡。