這款抗癌藥“通殺”腫瘤？前提條件是……

2018-12-02 來(lái)源：健客社區(qū) 標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥聯(lián)盟

摘要：適用人群有限！

近年來(lái)，在癌癥藥物研發(fā)領(lǐng)域，各大藥企爭(zhēng)相布局靶向治療和免疫療法。

同時(shí)，隨著“精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)”概念逐漸興起，不分癌種，只看基因或生物標(biāo)志物的抗癌療法備受公眾矚目。

正因如此，近日，拜耳一款抗癌靶向藥在美獲批，成為一大熱門(mén)話題。

事情起源于美國(guó)食品藥品管理局（FDA）發(fā)布的一則新藥批準(zhǔn)上市公告。這款新藥就是Larotrectinib。作為首個(gè)口服特異性TRK抑制劑，Larotrectinib用于治療NTRK基因融合的成人和兒童實(shí)體瘤患者。

然而，按照該藥適應(yīng)癥規(guī)定，患者還需滿足三個(gè)條件，分別是無(wú)已知耐藥突變，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案。

NTRK基因融合屬于染色體變異，可產(chǎn)生異常TRK融合蛋白，從而“驅(qū)動(dòng)”腫瘤細(xì)胞增殖和存活。而Larotrectinib靶向TRK融合蛋白，“控制”驅(qū)動(dòng)基因，腫瘤細(xì)胞因此受到抑制。

研究發(fā)現(xiàn)，這種基因融合較為罕見(jiàn)，但仍可能存在于絕大多數(shù)腫瘤中。

有專家指出，在某些罕見(jiàn)腫瘤中，NTRK基因融合發(fā)生率為80%-90%；在常見(jiàn)腫瘤中，發(fā)生率僅有0.5%-3%。

雖然總體發(fā)生率較低，但對(duì)于TRK基因融合患者來(lái)說(shuō)，仍不失為一種新的治療選擇。

對(duì)于55名年齡范圍在4個(gè)月至76歲的TRK融合癌癥患者，經(jīng)Larotrectinib治療后，總體緩解率為75%。其中，22%的患者達(dá)到完全緩解。

需要注意的是，這里的緩解率，是指腫瘤明顯減小或消失的患者比例，并非等同于網(wǎng)傳的“治愈率”。

目前，由于腫瘤的異質(zhì)性，靶向治療還不能達(dá)到“治愈”，即使完全緩解，之后也仍有復(fù)發(fā)可能。

實(shí)際上，Larotrectinib并不是FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)不分癌種抗癌藥。

早在去年5月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)K藥（Keytruda）根據(jù)生物標(biāo)志物治療癌癥。這兩種生物標(biāo)志物為微衛(wèi)星不穩(wěn)定性高（MSI-H）和錯(cuò)配修復(fù)缺陷（dMMR），常見(jiàn)于結(jié)直腸癌、子宮內(nèi)膜癌和胃癌等。

K藥是一種人源化單克隆抗體，可“喚醒”人體自身免疫能力，以幫助檢測(cè)和對(duì)抗腫瘤細(xì)胞。

應(yīng)該說(shuō)，K藥和Larotrectinib的獲批標(biāo)志著，在大分子免疫治療和小分子靶向藥物領(lǐng)域，癌癥治療從基于人體起源組織向著基于腫瘤遺傳特征轉(zhuǎn)變的重要一步，有著里程碑式的意義。