2016年11月2日，國際頂尖學術(shù)期刊《Science》旗下《ScienceTranslationalMedicine》雜志上在線發(fā)表了美國默克公司MatthewE、Kennedy研究員的一篇研究論文，研究報道了研究人員找到一種尋覓已久的能減少阿爾茨海默病患者腦內(nèi)淀粉樣蛋白的藥物。

　　阿爾茨海默病是常見的老年性疾病，患者大腦中會出現(xiàn)淀粉樣蛋白斑塊沉積，這些沉積物能破壞腦神經(jīng)組織的結(jié)構(gòu)與功能，導(dǎo)致神經(jīng)細胞死亡和認知功能喪失。此外，該病還會改變血管系統(tǒng)，使腦血管中出現(xiàn)更多淀粉樣蛋白沉積。

　　在一個I期臨床試驗中，一種阻斷酶BACE1(AD中的一個主要治療標靶)的化合物，能安全地減少32名AD研究參與者腦中的有毒β-淀粉樣蛋白。與其他會引起嚴重副作用的BACE1抑制藥物不同，這種新藥被證明是安全的，從而成為首個進入III期臨床試驗的口服BACE1抑制劑。

　　β-淀粉樣蛋白(Aβ)是一種會聚集成斑塊的粘性肽，這些斑塊能對AD患者的腦造成損害。BACE1在產(chǎn)生Aβ過程中起著關(guān)鍵作用，因此阻斷BACE1成為一種被看好的清除腦內(nèi)淀粉樣蛋白積聚的方法。然而這類藥物具有毒性，會導(dǎo)致肝臟損害和進一步的神經(jīng)變性等副作用，尋找一種能穿透血腦屏障的BACE1抑制劑仍很困難。

　　這種名為verubecestat的新藥，這是一種強效且耐受良好的BACE1抑制劑。使用單一劑量的該藥物，即能顯著降低大鼠和猴子血液及腦積液中的Aβ濃度。即使經(jīng)過延期治療后，這些動物也沒有顯示出毒性征兆。在健康成人及患有輕度至中度AD病人中進行的I期試驗顯示，服用單劑量或多劑量的該藥，可降低Aβ濃度且沒有嚴重副作用。目前，該藥已進入III期試驗，以探索其在AD患者中的長期效果。