(一)治療
目前尚無(wú)有效方法，有少數(shù)可自然緩解甚至自愈。飲食方面可采用低脂與低膽固醇，有尿崩癥者可用垂體后葉素治療，可改善癥狀，或應(yīng)用鞣酸加壓素油劑，嬰兒3～5U，年長(zhǎng)兒5～10U，每天或隔天1次，肌內(nèi)注射。近年來(lái)采用腎上腺皮質(zhì)激素，多種抗癌藥物，放射及抗生素治療。激素能改善癥狀，對(duì)發(fā)熱、全身癥狀、皮疹、淋巴結(jié)腫大、肺病變及血小板減少之出血等可能暫時(shí)緩解，抗癌藥物中的氮芥、巰嘌呤、甲氨蝶呤、長(zhǎng)春新堿、環(huán)磷酰胺及柔紅霉素(柔毛霉素)等單獨(dú)或與激素聯(lián)合治療有一定療效，放射治療可以阻止病灶擴(kuò)散，促使病變纖維化，適用于局部治療，劑量為103.2～154.8mC/kg(400～600倫琴)，一般骨骼缺損需3～4個(gè)月后修復(fù)，出現(xiàn)尿崩的患兒，早期應(yīng)用頭部放療，可使癥狀減輕或完全消失，尿崩時(shí)間較久的患者，放射治療雖可使局部病變消失，但尿崩持續(xù);抗生素對(duì)控制繼發(fā)感染、減輕癥狀、減少合并癥有一定意義，而對(duì)本病的基本病變作用不大。
(二)預(yù)后
本病征經(jīng)多種治療預(yù)后已大為改善，但起病年齡越小，受侵器官越多，病程進(jìn)展快且嚴(yán)重，預(yù)后越差，有內(nèi)臟損害和神經(jīng)系統(tǒng)損害者預(yù)示著暴發(fā)性的經(jīng)過(guò)，病死率約50%，多在發(fā)病后2～3年內(nèi)死亡。