全球首例干細(xì)胞移植治療假肥大型肌營養(yǎng)不良

2017-03-01 來源：兒科醫(yī)師專業(yè)資料庫標(biāo)簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護(hù)膚

摘要：中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院（簡稱“中山一院”）神經(jīng)科張成教授和中山大學(xué)附屬第二醫(yī)院小兒科黃紹良教授、方建培教授、廣州市血液中心肖露露教授合作，為患兒進(jìn)行了異基因臍血干細(xì)胞移植治療。

　　日前，一位患有假肥大型肌營養(yǎng)不良癥（英文縮寫DMD）的12歲男孩，術(shù)后已順利度過了兩個(gè)多月，闖過了化療預(yù)處理、臍血干細(xì)胞移植、粒細(xì)胞/血小板極度缺乏和急性排斥反應(yīng)關(guān)。目前患兒精神狀況好，血象基本正常。

　　中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院（簡稱“中山一院”）神經(jīng)科張成教授和中山大學(xué)附屬第二醫(yī)院小兒科黃紹良教授、方建培教授、廣州市血液中心肖露露教授合作，為患兒進(jìn)行了異基因臍血干細(xì)胞移植治療。術(shù)后檢測證明，干細(xì)胞植入為供體干細(xì)胞完全植入；移植前患兒的DMD基因第19號(hào)外顯子缺失，移植后45天、73天兩次檢測DMD基因均已恢復(fù)正常。

　　病孩DMD的干細(xì)胞治療已經(jīng)初步獲得臨床上的成功，這是人類用臍血干細(xì)胞移植進(jìn)行基因治療假肥大型肌營養(yǎng)不良癥取得的最新突破性成果，也是人類進(jìn)行基因診斷治療疾病的新突破。

　　中山一院神經(jīng)科是國家重點(diǎn)學(xué)科，由劉焯霖教授和張成教授領(lǐng)導(dǎo)的研究小組對(duì)DMD的診斷和治療研究已有20多年，最近通過3年多的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)，他們終于取得了突破性的發(fā)現(xiàn)：小鼠骨髓干細(xì)胞移植可明顯改善DMD模型鼠的運(yùn)動(dòng)功能和生化指標(biāo)，這為干細(xì)胞移植治療DMD提供了有力的實(shí)驗(yàn)依據(jù)。