骨髓增生異常綜合征（myelodysplasticsyndromes，MDS）是起源于造血干細(xì)胞的一組異質(zhì)性髓系克隆性疾病，特點(diǎn)是髓系細(xì)胞發(fā)育異常，表現(xiàn)為無效造血、難治性血細(xì)胞減少，而血小板減少癥是導(dǎo)致患者死亡的主要原因之一，目前現(xiàn)有的治療方法還不充分。
艾曲波帕作為第一個(gè)口服血小板生成素受體激動(dòng)劑，于2008年11月獲得FDA批準(zhǔn)在美國上市，用于治療經(jīng)糖皮質(zhì)激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術(shù)后慢性特發(fā)性血小板減少性紫癜患者的血小板減少。
最近，發(fā)表于TheLancet.Haematology上的一項(xiàng)2期研究，旨在評估艾曲波帕能否緩解低危MDS和重度血小板減少癥患者的血小板減少。
研究細(xì)節(jié)
該研究是一項(xiàng)單盲、隨機(jī)、對照性2期試驗(yàn)，納入了低危或MDS國際預(yù)后評分中危-1、血小板計(jì)數(shù)低于30？×？109、年齡至少18歲、對替代藥物難治或不適用或治療后復(fù)發(fā)的患者。按照2：1，患者被隨機(jī)分配至艾曲波帕組（50mg~300mg）或安慰劑組，至少治療24周或直至疾病進(jìn)展。該研究的第1階段的主要研究終點(diǎn)是治療24周內(nèi)達(dá)到血小板緩解的患者比例以及安全性。
兩組的血小板反應(yīng)率
該研究的第1階段共納入90例患者，中位隨訪期為11周。艾曲波帕組中，28/59（47%）名患者發(fā)生了血小板緩解，而安慰劑組中有1/31（3%）的患者發(fā)生了血小板緩解。隨訪期間，21名例患者發(fā)生了至少1次嚴(yán)重出血事件（WHO出血評分≥2），安慰劑組中出血患者的比例遠(yuǎn)高于艾曲波帕組（42%vs14%）。艾曲波帕組有27（46%）名患者發(fā)生了52個(gè)3~4級(jí)不良反應(yīng)，而安慰劑組有5名（16%）患者發(fā)生了9個(gè)不良事件；7/59（12%）名患者發(fā)生了急性髓系白血病轉(zhuǎn)化或疾病進(jìn)展與，而安慰劑組為5/31（16%）。
研究結(jié)論
對于低危MDS和重度血小板減少的患者而言，艾曲波帕有效提高了血小板計(jì)數(shù)水平，降低了出血事件發(fā)生率，耐受性良好。目前正在開展該研究的第2階段，目的是評估艾曲波帕長期的安全性和有效性，以及對患者生存期的影響。
用于預(yù)防、治療白血球減少癥及血小板減少癥。
健客價(jià)： ￥29用于外科手術(shù)時(shí)預(yù)防出血或止血，以及內(nèi)科、婦產(chǎn)科等出血性疾病的止血。也用于各種原因引起的白細(xì)胞減少癥、血小板減少癥。
健客價(jià)： ￥42止血。用于血友病、血小板減少性紫癜癥及其他內(nèi)容出血癥。
健客價(jià)： ￥21用于預(yù)防、治療白血球減少癥及血小板減少癥。
健客價(jià)： ￥55用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療；亦可作為惡性腫瘤的輔助治療；本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià)： ￥35用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等)；亦可作為惡性腫瘤的輔助治療；本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià)： ￥23清熱解毒，涼血止血，散瘀消斑。用于原發(fā)性血小板減少性紫癜。癥見全身瘀點(diǎn)或瘀斑，發(fā)熱煩渴，小便短赤，大便秘結(jié)，或見鼻衄，齒衄，舌紅苔黃，脈滑數(shù)或弦數(shù)。
健客價(jià)： ￥52.8苗醫(yī)：布西汗吳苯，漳砧泱安洗儂，擋嘔，仃網(wǎng)停，仰溪羅歐，阿杜洛，求掄歪，阿比賒。 中醫(yī)：益氣解毒，散結(jié)消腫，和胃安神。用于腫瘤放化療引起的白細(xì)胞下降，血小板減少，免疫功能降低所致的體虛乏力、食欲不振、嘔吐、失眠等癥的輔助治療。
健客價(jià)： ￥70扶正因本，補(bǔ)腎安神。用于微波及腫瘤放療、化療及射線損傷引起的白細(xì)胞、血小板減少，免疫功能降低，體虛乏力，失眠多夢，食欲不振等。
健客價(jià)： ￥57滋陰養(yǎng)血，清熱涼血。用于陰虛血熱所致的出血，血小板減少癥減上述征候者。
健客價(jià)： ￥30活血化瘀，消腫散結(jié)，涼血止血。用于血熱妄行，皮膚紫斑；原發(fā)性及繼發(fā)性血小板減少性紫癜。
健客價(jià)： ￥30適用于因毛細(xì)血管損傷及通透性增加所致的出血，如鼻衄、視網(wǎng)膜出血、咯血、胃腸出血、血尿、痔瘡及子宮出血等。也用于血小板減少性紫癜，但止血效果不十分理想。
健客價(jià)： ￥12適用于因毛細(xì)血管損傷及通透性增加所致的出血，如鼻衄、視網(wǎng)膜出血、咯血、胃腸出血、血尿、痔瘡及子宮出血等。也用于血小板減少性紫癜，但止血效果不十分理想。
健客價(jià)： ￥11涼血止血。用于血熱妄行所致的月經(jīng)過多、崩漏，吐血、衄血、咯血、尿血、便血，血色鮮紅或紫紅；功能失調(diào)性子宮出血、子宮肌瘤出血及多種出血癥、單純性紫癜、原發(fā)性血小板減少性紫癜見上述證候者。
健客價(jià)： ￥20涼血止血。用于功能性子宮出血，月經(jīng)過多，產(chǎn)后出血， 子宮肌瘤出血，尿血，便血，吐血，咯血，鼻衄，單純性紫癜，原發(fā)性血小板減少性紫癜等。
健客價(jià)： ￥13.3用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療（如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等）；亦可作為惡性腫瘤的輔助治療劑；本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合征、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià)： ￥39臨床可用于輔助治療某些抗生素難以控制病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染；對惡性腫瘤可作為輔助治療劑；免疫缺陷病(如濕疹，血小板減少，多次感染綜合癥及慢性皮膚黏膜真菌病)有一定的療效。
健客價(jià)： ￥18.5涼血止血。用于功能性子宮出血，月經(jīng)過多，產(chǎn)后出血，子宮肌瘤出血，尿血，便血，吐血，咯血，鼻衄，單純性紫癜，原發(fā)性血小板減少性紫癜等。
健客價(jià)： ￥9用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療；亦可作為惡性腫瘤的輔助治療；本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥、慢性皮膚黏膜真菌病等免疫缺陷疾病。
健客價(jià)： ￥42溫腎健髓，益氣養(yǎng)陰，生血止血。用于再生障礙性貧血，白細(xì)胞減少癥、血小板減少癥，骨髓增生異常綜合癥及放療和化療引起的骨髓損傷、血細(xì)胞減少，屬腎陽不足，氣血兩虛證者。
健客價(jià)： ￥57.5用于急慢性肝炎、肝損傷及肝硬化的治療。也可用于輻射及放療或化療過程中引起的白細(xì)胞減少癥和非特異性血小板減少癥或白細(xì)胞減少癥。
健客價(jià)： ￥198補(bǔ)脾胃；益氣血；安心神；調(diào)營衛(wèi)；和藥性。主脾胃虛弱；氣血不足；食少便溏；倦怠乏力；心悸失眠；婦人臟躁；營衛(wèi)不和。用于脾虛泄瀉，心悸，失眠，盜汗，血小板減少性紫癜。
健客價(jià)： ￥15臨床可用于輔助治療某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等)；對惡性腫瘤可作為輔助治療劑；免疫缺陷病(如濕疹，血小板減少，多次感染綜合癥及慢性皮膚黏膜真菌病有一定的療效)
健客價(jià)： ￥13用于某些抗生素難以控制的病毒性或霉菌性細(xì)胞內(nèi)感染的輔助治療(如帶狀皰疹、流行性乙型腦炎、白色念珠菌感染、病毒性心肌炎等)；亦可作為惡性腫瘤的輔助治療；本品可用于濕疹、血小板減少、多次感染綜合癥等。
健客價(jià)： ￥43.5
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