近日，專注于開發(fā)實體瘤免疫療法的生物醫(yī)藥公司Targovax宣布，其正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗中來自第一組患者的數(shù)據(jù)分析顯示了令人鼓舞的總體生存率。該項名為CTTG01的研究評估了在研新藥TG01（與GM-CSF共同施用），聯(lián)合目前標(biāo)準(zhǔn)化療方案吉西他濱（gemcitabine）治療手術(shù)后胰腺癌。

　　Targovax是一個臨床階段公司，專注于開發(fā)新的腫瘤免疫治療靶點(diǎn)，主要是治療耐藥實體瘤。公司的產(chǎn)品管線發(fā)展來自兩個新穎的專有平臺：

　　第一個平臺ONCOS使用溶瘤病毒，這是一種新興的生物治療方法。ONCOS使用一種特殊的腺病毒，其已經(jīng)被工程化為靶向腫瘤的免疫激活劑。該平臺具備產(chǎn)生優(yōu)異功效和安全性的治療潛力。2017年，Targovax預(yù)期從ONCOS-102的臨床試驗獲得相關(guān)的概念性數(shù)據(jù)：通過結(jié)合使用CPI，能夠證明ONCOS-102在難治性惡性黑素瘤患者的腫瘤組織中產(chǎn)生免疫激活。

　　第二個TG-肽（TG-Peptide）平臺，能夠精確靶向表達(dá)突變形式RAS蛋白的腫瘤。這種蛋白質(zhì)的突變在許多癌癥中是常見的，并且已知是驅(qū)動攻擊性的疾病進(jìn)展和治療抗性的原因。所以，發(fā)展針對表達(dá)這類突變腫瘤的有效治療存在高度未滿足的醫(yī)療需求。TG-肽平臺的治療潛力源于它能夠促使患者的免疫系統(tǒng)鑒定識別攜帶任何RAS突變的腫瘤，并隨后將其破壞。

　　公司的臨床開發(fā)流程包括三種新的治療候選物，涵蓋六種適應(yīng)癥，并且已經(jīng)證明了較好的的安全性和耐受性數(shù)據(jù)以及臨床反應(yīng)的早期跡象。這兩個平臺都受到廣泛的知識產(chǎn)權(quán)和專有技術(shù)組合的保護(hù)。

　　TG01是來自Targovax的TG-Peptide平臺的第一個產(chǎn)品。該平臺旨在生產(chǎn)注射型的肽鏈免疫治療，用于治療腫瘤表達(dá)RAS突變的患者。通過在這群癌癥患者中誘導(dǎo)免疫應(yīng)答，TG-肽免疫療法具有延長疾病進(jìn)展的時間和增加存活的潛力。RAS突變在許多癌癥中是常見的，發(fā)表的數(shù)據(jù)報道85％的胰腺癌病例有這樣的突變。

　　CTTG01-01是在位于英國和挪威的四個中心開展的開放標(biāo)簽研究。第一組19名患者各自接受了36次的TG01/GMCSF注射，與6個周期的吉西他濱同步，并且現(xiàn)在完成了該研究。該研究的主要目的是評估安全性和免疫激活。次要目的是評估兩年的功效（無病生存和總生存率）。

　　來自該患者隊列（n=19）的數(shù)據(jù)顯示，兩年后68％的評估患者（13/19）仍存活的。試驗從首次治療前平均兩個月發(fā)生的手術(shù)切除時間計數(shù)存活，或12/19的患者從第一治療時間計數(shù)。雖然該隊列的患者數(shù)目較小且沒有對照組，但該療效與用吉西他濱單獨(dú)治療手術(shù)切除癌癥患者相比，是有顯著提高的。公開的歷史文獻(xiàn)記錄顯示，吉西他濱單獨(dú)治療的兩年存活率只達(dá)到30％和53％之間。

　　Targovax的首席醫(yī)學(xué)官M(fèi)agnusJ？derberg博士說：“本研究中，TG01治療的患者的兩年總體生存率與單用吉西他濱治療時的歷史數(shù)據(jù)預(yù)期值相比好很多，我們受到了鼓舞。我們也承認(rèn)第一隊列的患者數(shù)量較小且缺乏對照組，我們對這種高度惡性難治癌癥的初步有效信號感到鼓舞。這個關(guān)鍵里程碑也再次肯定TG01未來臨床發(fā)展的進(jìn)一步計劃，我們已經(jīng)向在今年6月份即將召開的ASCO年會上提交了會議摘要，計劃屆時公布完整的數(shù)據(jù)。”