近日，美國制藥公司艾伯維（AbbVie）宣布開展兩項2期臨床試驗，用于評估其針對tau蛋白的抗體ABBV-8E12對于阿茲海默病和進行性核上性麻痹的療效。ABBV-8E12擁有針對進行性核上性麻痹的美國和歐盟孤兒藥資格認定以及美國FDA快速通道認定。

　　阿茲海默病是一種影響非常廣泛的神經(jīng)退行性疾病，它主要影響患者的記憶和認知功能，是造成癡呆的最主要疾病之一。引起阿茲海默病的主要原因是Aβ和tau這兩種蛋白出現(xiàn)不正常折疊以及沉積，造成神經(jīng)細胞受損甚至死亡。最近一段時間以來有多項針對Aβ的臨床試驗遭到挫折，使一些新藥研發(fā)者將注意力轉到了tau蛋白上。一些研究顯示tau蛋白的沉積與神經(jīng)細胞死亡的關系更大，因此，通過抗體藥物去除tau蛋白沉積也許能獲得更好的效果。

　　進行性核上性麻痹是一種較為罕見的神經(jīng)退行性疾病，其主要癥狀是眼球運動障礙、吞咽和發(fā)聲障礙、平衡障礙和步態(tài)失調、以及輕度癡呆。它的主要病因與阿茲海默病有相似之處，也是由tau蛋白沉積造成的神經(jīng)細胞死亡。與阿茲海默病的tau蛋白沉積主要出現(xiàn)在大腦海馬體和皮層不同，進行性核上性麻痹患者中tau蛋白沉積主要出現(xiàn)在大腦基底核和腦干中。由于主要影響的神經(jīng)細胞不同，造成臨床癥狀也不盡相同。

　　艾伯維的抗體藥物8E12最早是由C2NDiagnostics研制并授權給艾伯維的，它特異性地結合非正常折疊的tau蛋白，以將其清除出神經(jīng)組織，恢復正常功能的目的。此前艾伯維已經(jīng)完成了8E12在進行性核上性麻痹患者中的1期臨床試驗。在有30名患者參與的1期試驗中，8E12展示了良好的安全性，并且其在血液和腦組織中的代謝與預期的一致。因此艾伯維決定進入2期試驗。

　　此次開始的2期試驗將在歐美多國同時展開，計劃將有400名早期阿茲海默病患者和180名進行性核上性麻痹患者參與，試驗將分別評估8E12能否改善阿茲海默病患者的認知能力以及進行性核上性麻痹患者的運動和協(xié)調能力。兩項試驗預計將分別于2020年和2019年完成。

　　艾伯維基礎神經(jīng)科學中心副總裁EricKarran博士表示：“我們看到了針對tau蛋白的8E12在治療阿茲海默病和進行性核上性麻痹方面的潛力。FDA授予的快速通道認定以及開始2期臨床試驗表明了艾伯維持續(xù)致力于研究創(chuàng)新科學方法，希望為患者帶來新的療法。”

　　我們希望這兩項臨床試驗能夠順利進行，早日為阿茲海默病和進行性核上性麻痹患者帶來新藥。